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Um tratamento contra o câncer1 que salva vidas pode, por si só, causar câncer1, informou a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos em um comunicado. O tratamento, denominado CAR-T, foi aprovado pela primeira vez em novembro de 2017 para cânceres do sangue2 potencialmente fatais. Mas a FDA afirmou que recebeu 19 relatos de novos tipos de câncer1 no sangue2 em pacientes que receberam o tratamento. Dessa forma, a agência lançou uma investigação sobre o que chamou de “risco sério” de malignidades de células3 T em pacientes tratados com terapias de células3 T com receptor de antígeno4 quimérico autólogo (CAR) visando o antígeno4 de maturação de células3 B (BCMA) ou CD19.
1 Câncer: Crescimento anormal de um tecido celular capaz de invadir outros órgãos localmente ou à distância (metástases).
2 Sangue: O sangue é uma substância líquida que circula pelas artérias e veias do organismo. Em um adulto sadio, cerca de 45% do volume de seu sangue é composto por células (a maioria glóbulos vermelhos, glóbulos brancos e plaquetas). O sangue é vermelho brilhante, quando oxigenado nos pulmões (nos alvéolos pulmonares). Ele adquire uma tonalidade mais azulada, quando perde seu oxigênio, através das veias e dos pequenos vasos denominados capilares.
3 Células: Unidades (ou subunidades) funcionais e estruturais fundamentais dos organismos vivos. São compostas de CITOPLASMA (com várias ORGANELAS) e limitadas por uma MEMBRANA CELULAR.
4 Antígeno: 1. Partícula ou molécula capaz de deflagrar a produção de anticorpo específico. 2. Substância que, introduzida no organismo, provoca a formação de anticorpo.
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Um pequeno ensaio clínico de um tratamento para redução do colesterol1 baseado na edição genética CRISPR produziu resultados promissores. O efeito já dura seis meses desde que o primeiro participante foi tratado, e a expectativa é que seja permanente – mas um ataque cardíaco em uma pessoa levantou preocupações de segurança. As descobertas foram apresentadas nas Sessões Científicas de 2023 da American Heart Association e relatados pela Verve Therapeutics em um comunicado. Nas três pessoas com hipercolesterolemia2 familiar heterozigótica que receberam as doses mais elevadas do VERVE-101, os níveis de colesterol1 LDL3, que está ligado ao risco de doenças cardíacas, caíram entre 39 e 55 por cento.
1 Colesterol: Tipo de gordura produzida pelo fígado e encontrada no sangue, músculos, fígado e outros tecidos. O colesterol é usado pelo corpo para a produção de hormônios esteróides (testosterona, estrógeno, cortisol e progesterona). O excesso de colesterol pode causar depósito de gordura nos vasos sangüíneos. Seus componentes são: HDL-Colesterol: tem efeito protetor para as artérias, é considerado o bom colesterol. LDL-Colesterol: relacionado às doenças cardiovasculares, é o mau colesterol. VLDL-Colesterol: representa os triglicérides (um quinto destes).
2 Hipercolesterolemia: Aumento dos níveis de colesterol do sangue. Está associada a uma maior predisposição ao desenvolvimento de aterosclerose.
3 LDL: Lipoproteína de baixa densidade, encarregada de transportar colesterol através do sangue. Devido à sua tendência em depositar o colesterol nas paredes arteriais e a produzir aterosclerose, tem sido denominada “mau colesterol“.
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Apenas 13 anos após a descrição da técnica de edição genética CRISPR, os órgãos reguladores do Reino Unido aprovaram o “primeiro tratamento genético do mundo” em 15 de novembro, para o tratamento da doença falciforme e da talassemia1 β dependente de transfusão2. Casgevy (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) é o primeiro medicamento que utiliza a ferramenta de edição genética CRISPR a ser licenciado para uso em pacientes. A decisão histórica poderá transformar o tratamento da doença falciforme e da talassemia1 β, mas a tecnologia é cara.
1 Talassemia: Anemia mediterrânea ou talassemia. Tipo de anemia hereditária, de transmissão recessiva, causada pela redução ou ausência da síntese da cadeia de hemoglobina, uma proteína situada no interior do glóbulos vermelhos e que tem a função de transportar o oxigênio. É classificada dentro das hemoglobinopatias. Afeta principalmente populações da Itália e da Grécia (e seus descendentes), banhadas pelo Mar Mediterrâneo.
2 Transfusão: Introdução na corrente sangüínea de sangue ou algum de seus componentes. Podem ser transfundidos separadamente glóbulos vermelhos, plaquetas, plasma, fatores de coagulação, etc.
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Uma forma de terapia genética estabilizou ou melhorou a retinopatia diabética1 (RD) por até um ano, particularmente em pacientes com RD não proliferativa (NP), mostrou um pequeno estudo clínico, com resultados divulgados em comunicado da REGENXBIO, publicado na Cision PR Newswire. No geral, cerca de 40% dos pacientes melhoraram o estado da doença e outros 30% apresentaram doença estável após uma única injeção2 de RGX-314 direcionado ao fator de crescimento do endotélio vascular3 (VEGF). No subgrupo de pacientes com RDNP, 29 dos 30 apresentaram doença estável ou melhora na Escala de Gravidade da Retinopatia Diabética1 (DRSS), incluindo todos os pacientes tratados com a dose mais elevada.
1 Retinopatia diabética: Dano causado aos pequenos vasos da retina dos diabéticos. Pode levar à perda da visão. Retinopatia não proliferativa ou retinopatia background Caracterizada por alterações intra-retinianas associadas ao aumento da permeabilidade capilar e à oclusão vascular que pode ou não ocorrer. São encontrados microaneurismas, edema macular e exsudatos duros (extravasamento de lipoproteínas). Também chamada de retinopatia simples.
2 Injeção: Infiltração de medicação ou nutrientes líquidos no corpo através de uma agulha e seringa.
3 Endotélio Vascular: Camada única de células que alinha-se na superfície luminal em todo o sistema vascular. Regulam o transporte de macromoléculas e componentes do sangue do interstício ao lúmem. Sua função tem sido mas amplamente estudada nos capilares sangüíneos.
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A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou em 25/09/2023 o medicamento Mounjaro (tirzepatida), fabricado pela farmacêutica Eli Lilly. O medicamento é indicado como adjuvante à dieta e exercícios para melhorar o controle glicêmico de adultos com diabetes mellitus1 tipo 2. Em ensaios clínicos2, além de reduzir efetivamente a HbA1c3, o receptor de GIP e agonista4 do receptor GLP-1 ajudou pessoas com sobrepeso5 ou obesidade6 a perder peso significativo.
1 Diabetes mellitus: Distúrbio metabólico originado da incapacidade das células de incorporar glicose. De forma secundária, podem estar afetados o metabolismo de gorduras e proteínas.Este distúrbio é produzido por um déficit absoluto ou relativo de insulina. Suas principais características são aumento da glicose sangüínea (glicemia), poliúria, polidipsia (aumento da ingestão de líquidos) e polifagia (aumento da fome).
2 Ensaios clínicos: Há três fases diferentes em um ensaio clínico. A Fase 1 é o primeiro teste de um tratamento em seres humanos para determinar se ele é seguro. A Fase 2 concentra-se em saber se um tratamento é eficaz. E a Fase 3 é o teste final antes da aprovação para determinar se o tratamento tem vantagens sobre os tratamentos padrões disponíveis.
3 HbA1C: Hemoglobina glicada, hemoglobina glicosilada, glico-hemoglobina ou HbA1C e, mais recentemente, apenas como A1C é uma ferramenta de diagnóstico na avaliação do controle glicêmico em pacientes diabéticos. Atualmente, a manutenção do nível de A1C abaixo de 7% é considerada um dos principais objetivos do controle glicêmico de pacientes diabéticos. Algumas sociedades médicas adotam metas terapêuticas mais rígidas de 6,5% para os valores de A1C.
4 Agonista: 1. Em farmacologia, agonista refere-se às ações ou aos estímulos provocados por uma resposta, referente ao aumento (ativação) ou diminuição (inibição) da atividade celular. Sendo uma droga receptiva. 2. Lutador. Na Grécia antiga, pessoa que se dedicava à ginástica para fortalecer o físico ou como preparação para o serviço militar.
5 Sobrepeso: Peso acima do normal, índice de massa corporal entre 25 e 29,9.
6 Obesidade: Condição em que há acúmulo de gorduras no organismo além do normal, mais severo que o sobrepeso. O índice de massa corporal é igual ou maior que 30.
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A cantaridina tópica (Ycanth) foi aprovada como o primeiro tratamento específico para o molusco contagioso1, anunciou a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos. O novo tratamento é uma combinação de medicamento-dispositivo que contém uma formulação de solução de cantaridina (0,7%), administrada topicamente por meio de um aplicador de uso único, que permite dosagem precisa e administração direcionada. 54% dos indivíduos tratados com Ycanth atingiram a eliminação completa de todas as protuberâncias do molusco tratadas no dia 84, em comparação com 13% dos indivíduos tratados com placebo2.
1 Molusco contagioso: Infecção viral da pele, caracterizada por pequenas lesões elevadas, com uma umbilicação central, sem alterações de coloração da pele, que é transmitida por contato interpessoal. Comum em crianças tem evolução benigna, podendo involuir espontaneamente. Por motivos estéticos, podem ser removidas por eletrocoagulação após anestesia local.
2 Placebo: Preparação neutra quanto a efeitos farmacológicos, ministrada em substituição a um medicamento, com a finalidade de suscitar ou controlar as reações, geralmente de natureza psicológica, que acompanham tal procedimento terapêutico.
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A Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos aprovou o inibidor do checkpoint imunológico dostarlimabe (Jemperli) mais quimioterapia1 como uma opção de primeira linha para certos pacientes com câncer2 de endométrio3 avançado ou recorrente. A aprovação foi baseada nos resultados provisórios do estudo RUBY de fase III, que mostrou que a adição de dostarlimabe à quimioterapia1 de primeira linha na população dMMR/MSI-H reduziu o risco de progressão da doença ou morte em 71% em comparação com a quimioterapia1 isolada.
1 Quimioterapia: Método que utiliza compostos químicos, chamados quimioterápicos, no tratamento de doenças causadas por agentes biológicos. Quando aplicada ao câncer, a quimioterapia é chamada de quimioterapia antineoplásica ou quimioterapia antiblástica.
2 Câncer: Crescimento anormal de um tecido celular capaz de invadir outros órgãos localmente ou à distância (metástases).
3 Endométrio: Membrana mucosa que reveste a cavidade uterina (responsável hormonalmente) durante o CICLO MENSTRUAL e GRAVIDEZ. O endométrio sofre transformações cíclicas que caracterizam a MENSTRUAÇÃO. Após FERTILIZAÇÃO bem sucedida, serve para sustentar o desenvolvimento do embrião.
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Uma vacina1 administrada durante a gravidez2 produziu anticorpos3 contra estreptococos do grupo B que foram transferidos para os bebês4 em limiares de IgG associados a um risco reduzido de doença invasiva por estreptococos do grupo B, mostrou um estudo randomizado5 controlado por placebo6 de fase II publicado no The New England Journal of Medicine. Entre as grávidas que receberam uma vacina1 hexavalente glicoconjugada de polissacarídeo capsular – material de reação cruzada (GBS6), foram induzidas respostas de anticorpos3 para todos os sorotipos, com proporções de anticorpos3 materno-infantil de cerca de 0,4 a 1,3, dependendo da dose recebida, resultando em concentrações associadas a um risco reduzido de doença invasiva.
1 Vacina: Tratamento à base de bactérias, vírus vivos atenuados ou seus produtos celulares, que têm o objetivo de produzir uma imunização ativa no organismo para uma determinada infecção.
2 Gravidez: Condição de ter um embrião ou feto em desenvolvimento no trato reprodutivo feminino após a união de ovo e espermatozóide.
3 Anticorpos: Proteínas produzidas pelo organismo para se proteger de substâncias estranhas como bactérias ou vírus. As pessoas que têm diabetes tipo 1 produzem anticorpos que destroem as células beta produtoras de insulina do próprio organismo.
4 Bebês: Lactentes. Inclui o período neonatal e se estende até 1 ano de idade (12 meses).
5 Estudo randomizado: Ensaios clínicos comparativos randomizados são considerados o melhor delineamento experimental para avaliar questões relacionadas a tratamento e prevenção. Classicamente, são definidos como experimentos médicos projetados para determinar qual de duas ou mais intervenções é a mais eficaz mediante a alocação aleatória, isto é, randomizada, dos pacientes aos diferentes grupos de estudo. Em geral, um dos grupos é considerado controle - o que algumas vezes pode ser ausência de tratamento, placebo, ou mais frequentemente, um tratamento de eficácia reconhecida. Recursos estatísticos são disponíveis para validar conclusões e maximizar a chance de identificar o melhor tratamento. Esses modelos são chamados de estudos de superioridade, cujo objetivo é determinar se um tratamento em investigação é superior ao agente comparativo.
6 Placebo: Preparação neutra quanto a efeitos farmacológicos, ministrada em substituição a um medicamento, com a finalidade de suscitar ou controlar as reações, geralmente de natureza psicológica, que acompanham tal procedimento terapêutico.
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A Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos aprovou o brexpiprazol (Rexulti) para agitação associada à demência1 da doença de Alzheimer2. A nova indicação para o brexpiprazol o tornará o primeiro tratamento aprovado pela FDA para esta condição. O antipsicótico atípico foi aprovado anteriormente para o tratamento de transtorno depressivo maior e esquizofrenia3.
1 Demência: Deterioração irreversível e crônica das funções intelectuais de uma pessoa.
2 Doença de Alzheimer: É uma doença progressiva, de causa e tratamentos ainda desconhecidos que acomete preferencialmente as pessoas idosas. É uma forma de demência. No início há pequenos esquecimentos, vistos pelos familiares como parte do processo normal de envelhecimento, que se vão agravando gradualmente. Os pacientes tornam-se confusos e por vezes agressivos, passando a apresentar alterações da personalidade, com distúrbios de conduta e acabam por não reconhecer os próprios familiares e até a si mesmos quando colocados frente a um espelho. Tornam-se cada vez mais dependentes de terceiros, iniciam-se as dificuldades de locomoção, a comunicação inviabiliza-se e passam a necessitar de cuidados e supervisão integral, até mesmo para as atividades elementares como alimentação, higiene, vestuário, etc..
3 Esquizofrenia: Doença mental do grupo das Psicoses, caracterizada por alterações emocionais, de conduta e intelectuais, caracterizadas por uma relação pobre com o meio social, desorganização do pensamento, alucinações auditivas, etc.
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A Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos aprovou o inibidor de BRAF dabrafenibe (Tafinlar) combinado com o inibidor de MEK trametinibe (Mekinist) para o tratamento de pacientes pediátricos com 1 ano ou mais com glioma de baixo grau com uma mutação1 V600E no gene BRAF que requerem terapia sistêmica. Resultados do estudo TADPOLE de fase II/III mostraram que pacientes randomizados para receber Tafinlar + Mekinist experimentaram uma melhora estatisticamente significativa na taxa de resposta geral de 47% em comparação com 11% para aqueles randomizados para receber quimioterapia2. Em um acompanhamento médio de 18,9 meses, a sobrevida3 livre de progressão mediana foi de 20,1 meses com Tafinlar + Mekinist em comparação com 7,4 meses com quimioterapia2.
1 Mutação: 1. Ato ou efeito de mudar ou mudar-se. Alteração, modificação, inconstância. Tendência, facilidade para mudar de ideia, atitude etc. 2. Em genética, é uma alteração súbita no genótipo de um indivíduo, sem relação com os ascendentes, mas passível de ser herdada pelos descendentes.
2 Quimioterapia: Método que utiliza compostos químicos, chamados quimioterápicos, no tratamento de doenças causadas por agentes biológicos. Quando aplicada ao câncer, a quimioterapia é chamada de quimioterapia antineoplásica ou quimioterapia antiblástica.
3 Sobrevida: Prolongamento da vida além de certo limite; prolongamento da existência além da morte, vida futura.
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