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Tratamento tópico para epidermólise bolhosa obtém aprovação da FDA

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A Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos aprovou o gel tópico1 de triterpenos de bétula (Filsuvez) para o tratamento da epidermólise bolhosa (EB), anunciou a Chiesi Global Rare Diseases.

A aprovação estipula o uso para feridas de espessura parcial em pacientes adultos e pediátricos com pelo menos 6 meses de idade com EB distrófica (EBD) e EB juncional (EBJ). O gel tópico1 é o primeiro tratamento aprovado indicado especificamente para EBJ, uma forma rara e moderada de EB que causa bolhas que começam na infância.

“A decisão da FDA de aprovar o Filsuvez oferece às pessoas que vivem com EB uma opção de tratamento segura e eficaz para o sintoma2 mais proeminente e difícil da EB, feridas abertas que podem não cicatrizar”, disse Brett Kopelan, diretor executivo da debra of America, em um comunicado da empresa.

A EB é uma doença de pele3 hereditária debilitante que faz com que a pele3 de uma pessoa fique tão frágil que pode ser ferida apenas com o toque. Este distúrbio raro, crônico4 e angustiante afeta bebês5, crianças e adultos e é intensamente doloroso; bolhas recorrentes e feridas crônicas podem resultar em dor intolerável com mobilidade limitada. Viver com EB envolve desafios diários, incluindo feridas de cicatrização lenta com risco de infecção6 e trocas dolorosas de curativos.

O Filsuvez é administrado em casa, permitindo a integração nas rotinas de tratamento existentes. Ele é aplicado topicamente na ferida a cada troca de curativo.

“Na Chiesi Global Rare Diseases somos movidos pela necessidade de aliviar os encargos enfrentados pela comunidade das doenças raras, fornecendo terapias e soluções inovadoras que atendam às necessidades debilitantes não satisfeitas.” Giacomo Chiesi, Chefe da Chiesi Global Rare Diseases, disse. “Somos gratos pelo apoio daqueles que vivem com EB e seus cuidadores dedicados, que nos permitiram alcançar esta aprovação histórica da FDA e orgulhosamente fornecer o Filsuvez como uma solução para o tratamento de feridas”.

Leia sobre "Epidermólise bolhosa - ela não é contagiosa7" e "Cicatrização e cicatrizes8".

O apoio para a aprovação veio do ensaio internacional randomizado9 de fase III EASE, que comparou o gel de triterpenos de bétula com um gel de controle em 223 pacientes com EB, incluindo 156 pacientes pediátricos. O estudo atingiu o objetivo primário, mostrando que 41,3% dos pacientes tratados com o gel ativo alcançaram o primeiro fechamento completo da ferida alvo em 45 dias, em comparação com 28,9% do grupo controle (P = 0,013).

Eventos adversos ocorreram em uma proporção semelhante de pacientes em ambos os grupos de tratamento, sendo os mais comuns prurido10 e dor no local de aplicação da ferida (7,3%). A maioria tinha grau 1/2 de gravidade.

O gel tópico1 de triterpenos de bétula contém extrato seco de duas espécies de casca de bétula, segundo comunicado da empresa. A casca contém triterpenos naturais, incluindo betulina, ácido betulínico, eritrodiol, lupeol e ácido oleanólico.

De acordo com a bula do produto, o gel de triterpenos de bétula deve ser aplicado na superfície da ferida com uma espessura de 1 mm e coberto por um curativo até a cicatrização. O gel também pode ser aplicado diretamente no curativo. Ele não deve ser esfregado na ferida.

 

Fontes:
Chiesi Global Rare Diseases, comunicado publicado em 19 de dezembro de 2023.
MedPage Today, notícia publicada em 19 de dezembro de 2023.

 

NEWS.MED.BR, 2024. Tratamento tópico para epidermólise bolhosa obtém aprovação da FDA. Disponível em: <https://www.news.med.br/p/pharma-news/1463237/tratamento-topico-para-epidermolise-bolhosa-obtem-aprovacao-da-fda.htm>. Acesso em: 14 abr. 2024.

Complementos

1 Tópico: Referente a uma área delimitada. De ação limitada à mesma. Diz-se dos medicamentos de uso local, como pomadas, loções, pós, soluções, etc.
2 Sintoma: Qualquer alteração da percepção normal que uma pessoa tem de seu próprio corpo, do seu metabolismo, de suas sensações, podendo ou não ser um indício de doença. O sintoma é a queixa relatada pelo paciente mas que só ele consegue perceber. Sintomas são subjetivos, sujeitos à interpretação pessoal. A variabilidade descritiva dos sintomas varia em função da cultura do indivíduo, assim como da valorização que cada pessoa dá às suas próprias percepções.
3 Pele: Camada externa do corpo, que o protege do meio ambiente. Composta por DERME e EPIDERME.
4 Crônico: Descreve algo que existe por longo período de tempo. O oposto de agudo.
5 Bebês: Lactentes. Inclui o período neonatal e se estende até 1 ano de idade (12 meses).
6 Infecção: Doença produzida pela invasão de um germe (bactéria, vírus, fungo, etc.) em um organismo superior. Como conseqüência da mesma podem ser produzidas alterações na estrutura ou funcionamento dos tecidos comprometidos, ocasionando febre, queda do estado geral, e inúmeros sintomas que dependem do tipo de germe e da reação imunológica perante o mesmo.
7 Contagiosa: 1. Que é transmitida por contato ou contágio. 2. Que constitui veículo para o contágio. 3. Que se transmite pela intensidade, pela influência, etc.; contagiante.
8 Cicatrizes: Formação de um novo tecido durante o processo de cicatrização de um ferimento.
9 Randomizado: Ensaios clínicos comparativos randomizados são considerados o melhor delineamento experimental para avaliar questões relacionadas a tratamento e prevenção. Classicamente, são definidos como experimentos médicos projetados para determinar qual de duas ou mais intervenções é a mais eficaz mediante a alocação aleatória, isto é, randomizada, dos pacientes aos diferentes grupos de estudo. Em geral, um dos grupos é considerado controle – o que algumas vezes pode ser ausência de tratamento, placebo, ou mais frequentemente, um tratamento de eficácia reconhecida. Recursos estatísticos são disponíveis para validar conclusões e maximizar a chance de identificar o melhor tratamento. Esses modelos são chamados de estudos de superioridade, cujo objetivo é determinar se um tratamento em investigação é superior ao agente comparativo.
10 Prurido: 1.    Na dermatologia, o prurido significa uma sensação incômoda na pele ou nas mucosas que leva a coçar, devido à liberação pelo organismo de substâncias químicas, como a histamina, que irritam algum nervo periférico. 2.    Comichão, coceira. 3.    No sentido figurado, prurido é um estado de hesitação ou dor na consciência; escrúpulo, preocupação, pudor. Também pode significar um forte desejo, impaciência, inquietação.
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