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Pharma News
Um novo tratamento se mostrou promissor para a doença de Huntington. Segundo resultados preliminares divulgados pela empresa de biotecnologia uniQure, uma terapia genética injetada no cérebro1 de pacientes retardou a progressão da doença em 75%, marcando um grande passo em direção a um potencial primeiro tratamento genético para a condição.
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A Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos aprovou o Wegovy (semaglutida) para uso entre o crescente número de americanos com MASH (esteato hepatite1 associada à disfunção metabólica), uma doença hepática2 grave. Em um ensaio clínico, cerca de 63% das pessoas que tomaram o medicamento apresentaram melhora da gordura3 e da inflamação4 no fígado5, sem agravamento das cicatrizes6 hepáticas7.
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As perspectivas para um tratamento único que reduza o risco de doenças cardíacas para o resto da vida de uma pessoa ficaram mais promissoras. Em um estudo em estágio inicial, uma única dose de uma terapia de edição genética CRISPR reduziu os níveis de colesterol1 sem quaisquer efeitos colaterais2 graves, possivelmente de forma permanente. O VERVE-102, uma terapia de edição genética que desativa permanentemente o gene PCSK9 no fígado3 e limita a produção de colesterol1 LDL4, está se mostrando promissor no estudo Heart-2 de fase Ib, anunciou a fabricante Verve Therapeutics.
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A FDA aprovou a tirzepatida (Zepbound) para adultos com apneia obstrutiva do sono1 (AOS) moderada a grave e obesidade2. Usado em conjunto com dieta e exercícios, este é o primeiro e único medicamento com prescrição para AOS.
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Pesquisadores e ativistas nas trincheiras da longa luta contra o HIV1 receberam uma rara notícia emocionante recentemente: os resultados de um grande ensaio clínico na África mostraram que uma injeção2 semestral de um novo medicamento antiviral deu às mulheres jovens proteção total contra o vírus3. A injeção2 pode anunciar um avanço na proteção da população que tem as maiores taxas de infecção4. No ensaio que avaliou a injeção2 semestral de lenacapavir, produzida pela Gilead, nenhuma das 2.134 mulheres no braço do ensaio que recebeu lenacapavir contraiu HIV1.
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A Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos aprovou a primeira vacina1 de RNA mensageiro (RNAm) para o vírus2 sincicial respiratório (VSR), a mRNA-1345 (mRESVIA), para pessoas com 60 anos ou mais para proteção contra doenças do trato respiratório inferior, anunciou a farmacêutica Moderna em um comunicado à imprensa. A aprovação é baseada nos resultados do ensaio de fase III ConquerRSV, publicados no The New England Journal of Medicine.
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Pesquisadores estão usando novas moléculas, células1 imunológicas projetadas e terapia genética para matar células1 senescentes2 e tratar doenças relacionadas à idade. Em um estudo recente, publicado na revista Nature Medicine, forneceu-se evidências de que uma carga elevada de células1 senescentes2 na retina3 desencadeia características fundamentais da patologia4 do edema macular5 diabético (EMD) e realizou-se um teste inicial de terapia senolítica em pacientes com EMD. Foi desenvolvido um medicamento, chamado foselutoclax, que se mostrou capaz de reduzir o vazamento vascular6 retiniano induzido por diabetes7 e preservar a função retiniana em camundongos.
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Uma vacina1 experimental contra a clamídia (CTH522) induziu anticorpos2 neutralizantes em todos os participantes que a receberam, e sem grandes preocupações de segurança, mostraram os resultados de um ensaio de fase I publicado no The Lancet Infectious Diseases. Ocorreu uma taxa de soroconversão de 100% com aumento de quatro vezes em todos os grupos que receberam CTH522, uma vacina1 recombinante contendo a principal membrana externa de Chlamydia trachomatis, sem soroconversão em receptores de placebo3.
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Uma pessoa recebeu pela primeira vez um tratamento experimental que, se for bem sucedido, irá levá-la a desenvolver um fígado em miniatura adicional, que crescerá em um linfonodo1 da própria pessoa. O procedimento, desenvolvido pela empresa de biotecnologia LyGenesis, marca o início de um ensaio clínico destinado a pessoas cujo fígado2 está falhando, mas que não receberam um transplante de órgão. Em um comunicado, a empresa anunciou que um voluntário inicial com insuficiência hepática3 recebeu uma injeção4 de células5 de doadores para transformar um de seus gânglios linfáticos6 em um segundo fígado2, mas levará meses até sabermos se o fígado2 em miniatura substitui totalmente a função hepática7.
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Um regime de vacina1 de três doses preveniu infecções2 pelo vírus3 da hepatite4 E (HEV) com alta eficácia em adultos ao longo de 10 anos, concluiu um ensaio de fase III da China, com resultados publicados no The Lancet. A vacina1 HEV239, vendida sob o nome Hecolin, teve uma taxa de eficácia de 83,1% na análise de intenção de tratar modificada do estudo e 86,6% em uma análise por protocolo durante esse período.
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