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Um pequeno ensaio clínico de um tratamento para redução do colesterol1 baseado na edição genética CRISPR produziu resultados promissores. O efeito já dura seis meses desde que o primeiro participante foi tratado, e a expectativa é que seja permanente – mas um ataque cardíaco em uma pessoa levantou preocupações de segurança. As descobertas foram apresentadas nas Sessões Científicas de 2023 da American Heart Association e relatados pela Verve Therapeutics em um comunicado. Nas três pessoas com hipercolesterolemia2 familiar heterozigótica que receberam as doses mais elevadas do VERVE-101, os níveis de colesterol1 LDL3, que está ligado ao risco de doenças cardíacas, caíram entre 39 e 55 por cento.
1 Colesterol: Tipo de gordura produzida pelo fígado e encontrada no sangue, músculos, fígado e outros tecidos. O colesterol é usado pelo corpo para a produção de hormônios esteróides (testosterona, estrógeno, cortisol e progesterona). O excesso de colesterol pode causar depósito de gordura nos vasos sangüíneos. Seus componentes são: HDL-Colesterol: tem efeito protetor para as artérias, é considerado o bom colesterol. LDL-Colesterol: relacionado às doenças cardiovasculares, é o mau colesterol. VLDL-Colesterol: representa os triglicérides (um quinto destes).
2 Hipercolesterolemia: Aumento dos níveis de colesterol do sangue. Está associada a uma maior predisposição ao desenvolvimento de aterosclerose.
3 LDL: Lipoproteína de baixa densidade, encarregada de transportar colesterol através do sangue. Devido à sua tendência em depositar o colesterol nas paredes arteriais e a produzir aterosclerose, tem sido denominada “mau colesterol“.
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Apenas 13 anos após a descrição da técnica de edição genética CRISPR, os órgãos reguladores do Reino Unido aprovaram o “primeiro tratamento genético do mundo” em 15 de novembro, para o tratamento da doença falciforme e da talassemia1 β dependente de transfusão2. Casgevy (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) é o primeiro medicamento que utiliza a ferramenta de edição genética CRISPR a ser licenciado para uso em pacientes. A decisão histórica poderá transformar o tratamento da doença falciforme e da talassemia1 β, mas a tecnologia é cara.
1 Talassemia: Anemia mediterrânea ou talassemia. Tipo de anemia hereditária, de transmissão recessiva, causada pela redução ou ausência da síntese da cadeia de hemoglobina, uma proteína situada no interior do glóbulos vermelhos e que tem a função de transportar o oxigênio. É classificada dentro das hemoglobinopatias. Afeta principalmente populações da Itália e da Grécia (e seus descendentes), banhadas pelo Mar Mediterrâneo.
2 Transfusão: Introdução na corrente sangüínea de sangue ou algum de seus componentes. Podem ser transfundidos separadamente glóbulos vermelhos, plaquetas, plasma, fatores de coagulação, etc.
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