Tratamento tópico para epidermólise bolhosa obtém aprovação da FDA

A Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos aprovou o gel tópico¹ de triterpenos de bétula (Filsuvez) para o tratamento da epidermólise bolhosa (EB), anunciou a Chiesi Global Rare Diseases.

A aprovação estipula o uso para feridas de espessura parcial em pacientes adultos e pediátricos com pelo menos 6 meses de idade com EB distrófica (EBD) e EB juncional (EBJ). O gel tópico¹ é o primeiro tratamento aprovado indicado especificamente para EBJ, uma forma rara e moderada de EB que causa bolhas que começam na infância.

“A decisão da FDA de aprovar o Filsuvez oferece às pessoas que vivem com EB uma opção de tratamento segura e eficaz para o sintoma² mais proeminente e difícil da EB, feridas abertas que podem não cicatrizar”, disse Brett Kopelan, diretor executivo da debra of America, em um comunicado da empresa.

A EB é uma doença de pele³ hereditária debilitante que faz com que a pele³ de uma pessoa fique tão frágil que pode ser ferida apenas com o toque. Este distúrbio raro, crônico⁴ e angustiante afeta bebês⁵, crianças e adultos e é intensamente doloroso; bolhas recorrentes e feridas crônicas podem resultar em dor intolerável com mobilidade limitada. Viver com EB envolve desafios diários, incluindo feridas de cicatrização lenta com risco de infecção⁶ e trocas dolorosas de curativos.

O Filsuvez é administrado em casa, permitindo a integração nas rotinas de tratamento existentes. Ele é aplicado topicamente na ferida a cada troca de curativo.

“Na Chiesi Global Rare Diseases somos movidos pela necessidade de aliviar os encargos enfrentados pela comunidade das doenças raras, fornecendo terapias e soluções inovadoras que atendam às necessidades debilitantes não satisfeitas.” Giacomo Chiesi, Chefe da Chiesi Global Rare Diseases, disse. “Somos gratos pelo apoio daqueles que vivem com EB e seus cuidadores dedicados, que nos permitiram alcançar esta aprovação histórica da FDA e orgulhosamente fornecer o Filsuvez como uma solução para o tratamento de feridas”.

Leia sobre "Epidermólise bolhosa - ela não é contagiosa⁷" e "Cicatrização e cicatrizes⁸".

O apoio para a aprovação veio do ensaio internacional randomizado⁹ de fase III EASE, que comparou o gel de triterpenos de bétula com um gel de controle em 223 pacientes com EB, incluindo 156 pacientes pediátricos. O estudo atingiu o objetivo primário, mostrando que 41,3% dos pacientes tratados com o gel ativo alcançaram o primeiro fechamento completo da ferida alvo em 45 dias, em comparação com 28,9% do grupo controle (P = 0,013).

Eventos adversos ocorreram em uma proporção semelhante de pacientes em ambos os grupos de tratamento, sendo os mais comuns prurido¹⁰ e dor no local de aplicação da ferida (7,3%). A maioria tinha grau 1/2 de gravidade.

O gel tópico¹ de triterpenos de bétula contém extrato seco de duas espécies de casca de bétula, segundo comunicado da empresa. A casca contém triterpenos naturais, incluindo betulina, ácido betulínico, eritrodiol, lupeol e ácido oleanólico.

De acordo com a bula do produto, o gel de triterpenos de bétula deve ser aplicado na superfície da ferida com uma espessura de 1 mm e coberto por um curativo até a cicatrização. O gel também pode ser aplicado diretamente no curativo. Ele não deve ser esfregado na ferida.

Fontes:
Chiesi Global Rare Diseases, comunicado publicado em 19 de dezembro de 2023.
MedPage Today, notícia publicada em 19 de dezembro de 2023.