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Os medicamentos hormonais progestágenos são amplamente utilizados para tratamento de endometriose1 e síndrome2 dos ovários3 policísticos. Agora, um estudo publicado no The British Medical Journal associou seu uso prolongado ao aumento do risco de um tipo de tumor4 cerebral. Os resultados mostraram que o uso prolongado de medrogestona, acetato de medroxiprogesterona e promegestona aumenta o risco de meningioma intracraniano. O risco aumentado associado ao uso de acetato de medroxiprogesterona injetável, um contraceptivo amplamente utilizado, e a segurança dos sistemas intrauterinos de levonorgestrel são novas descobertas importantes.
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Dois estudos preliminares sugerem que células1 imunológicas projetadas de próxima geração mostram-se promissoras contra uma das formas mais temidas de câncer2. Esses primeiros estudos com células1 imunológicas modificadas mostram resultados drásticos, mas muitas vezes de curta duração, no glioblastoma, o câncer2 cerebral mais agressivo. Em um pequeno estudo de fase I, publicado no The New England Journal of Medicine, três pacientes com glioblastoma recorrente que foram tratados com células1 T CARv3-TEAM-E apresentaram regressão tumoral dramática e rápida poucos dias após receberem uma única infusão intraventricular. No outro estudo, publicado na revista Nature Medicine, foi demonstrada a segurança preliminar e a bioatividade das células1 CART-EGFR-IL13Rα2 no glioblastoma recorrente.
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A dermatite1 atópica pediátrica foi associada a riscos aumentados de dificuldades de aprendizagem e memória, especialmente em crianças com distúrbios do neurodesenvolvimento comórbidos, sugeriu um estudo transversal publicado no JAMA Dermatology. Numa amostra ponderada de mais de 69 milhões de crianças, aquelas com dermatite1 atópica tinham maior probabilidade de apresentar dificuldades de aprendizagem em comparação com crianças sem a doença (10,8% vs 5,9%), juntamente com dificuldades de memória (11,1% vs 5,8%). No entanto, a dermatite1 atópica não foi associada a dificuldades de aprendizagem ou memória entre crianças sem condições de neurodesenvolvimento.
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Nove em dez pessoas com uma doença genética rara que causa reações inflamatórias potencialmente fatais, chamada angioedema1 hereditário, parecem ter sido curadas, após participarem no primeiro ensaio de uma nova versão de uma terapia genética baseada em CRISPR. O estudo foi publicado no The New England Journal of Medicine. Dez pessoas que receberam o tratamento genético único, administrado diretamente no corpo, viram o número de ataques de inchaço cair 95% nos primeiros seis meses, à medida que a terapia fazia efeito. Desde então, todos, exceto um, não tiveram mais episódios durante, pelo menos, mais um ano.
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Um agente de controle de peso injetável aplicado uma vez por mês induziu com segurança uma perda de peso duradoura em um ensaio humano de fase I, publicado na revista Nature Metabolism. Na dose mais elevada testada, os pacientes com excesso de peso ou obesidade1 perderam 14,5% do seu peso corporal até ao dia 85 com o uso do composto experimental maridebart cafraglutide, conhecido como MariTide e anteriormente como AMG 133. E 150 dias após a última dose, este grupo de alta dose manteve uma perda de peso de 11,2% em relação ao valor basal.
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Para crianças com hipercolesterolemia1 familiar heterozigótica (HFHe) não controlada por estatinas, a adição de alirocumabe (Praluent) ao tratamento reduziu o colesterol2 de lipoproteína de baixa densidade (LDL3-C), mostrou um ensaio clínico randomizado4 publicado no JAMA Pediatrics. O inibidor da PCSK9 reduziu significativamente o LDL3-C em comparação com o placebo5 em ambas as coortes estudadas às 24 semanas. A redução média dos mínimos quadrados desde a linha de base em relação ao placebo5 foi de 43,3% na coorte6 que recebeu o medicamento a cada 2 semanas e de 33,8% na coorte6 que o recebeu a cada 4 semanas.
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Em um estudo de coorte1 publicado no jornal científico Neurology, após 30 anos de acompanhamento, as mulheres que foram diagnosticadas como tendo síndrome2 dos ovários3 policísticos (SOP) na idade adulta jovem tiveram desempenho inferior em um composto de cinco testes de função cognitiva4. Esta diferença foi impulsionada por pontuações mais baixas em três testes cognitivos5 separados que medem o funcionamento executivo, a memória e a fluência verbal. Entre um subconjunto de mulheres que fez ressonância magnética6, a anisotropia fracionária total da substância branca uma medida da integridade da substância branca foi menor naquelas com SOP.
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Em um estudo publicado na revista PLoS One, um monitor de frequência cardíaca usado no pulso, chamado WHOOP, detectou alterações na atividade durante a gravidez1 que podem estar ligadas a partos prematuros. A pulseira poderia, assim, ajudar os médicos a prever quem está em risco de parto prematuro. Grávidas que tiveram parto a termo tiveram uma mudança clara na variabilidade da frequência cardíaca por volta da 33ª semana de gestação, uma média de sete semanas antes do parto. Já para as 8,7% que tiveram parto prematuro, os padrões de variabilidade da frequência cardíaca foram muito menos consistentes, mas, tal como acontece com aquelas que tiveram parto a termo, a mudança na variabilidade ainda pareceu ocorrer em média cerca de sete semanas antes de entrarem em trabalho de parto, embora prematuramente.
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Uma criança de 4 meses com hiperinsulinismo1 congênito2 respondeu bem ao tratamento off-label com um medicamento contra o câncer3 de mama4, relataram pesquisadores em uma correspondência publicada no The New England Journal of Medicine. Depois que o bebê iniciou o tratamento com alpelisibe (Piqray) um inibidor seletivo de fosfatidilinositol-3-quinase (PI3K) houve uma redução substancial na porcentagem de tempo abaixo da faixa alvo de glicose5 (abaixo de 63 mg/dL6). Na semana 13, o monitoramento contínuo da glicose5 mostrou que o paciente passou apenas 2% do tempo abaixo da faixa alvo.
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Um menino de 11 anos foi a primeira pessoa nos EUA a receber uma terapia genética experimental conhecida como AK-OTOF para surdez congênita1. O tratamento foi um sucesso, segundo comunicado da empresa Akouos, subsidiária da Eli Lilly. O tratamento genético tem como alvo um tipo específico de surdez congênita1 e em breve será testado em crianças mais novas. O objetivo da terapia genética é substituir o gene mutante da otoferlina nos ouvidos dos pacientes por um gene funcional. A terapia genética desenvolvida consiste em um vírus2 inofensivo que transporta novos genes de otoferlina em duas gotas de líquido que são delicadamente injetadas ao longo da cóclea, entregando os genes a cada célula3 ciliada. Segundo o comunicado de imprensa, a restauração auditiva foi observada dentro de 30 dias após uma única administração de AK-OTOF.
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