A FDA dos Estados Unidos aprovou o gel tópico1 de triterpenos de bétula (Filsuvez) para o tratamento da epidermólise bolhosa (EB), anunciou a Chiesi Global Rare Diseases. A aprovação estipula o uso para feridas de espessura parcial em pacientes adultos e pediátricos com pelo menos 6 meses de idade com EB distrófica e EB juncional. O apoio para a aprovação veio do ensaio internacional randomizado2 de fase III EASE, que comparou o gel de triterpenos de bétula com um gel de controle em 223 pacientes com EB, incluindo 156 pacientes pediátricos. O estudo atingiu o objetivo primário, mostrando que 41,3% dos pacientes tratados com o gel ativo alcançaram o primeiro fechamento completo da ferida alvo em 45 dias, em comparação com 28,9% do grupo controle.
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1 Tópico: Referente a uma área delimitada. De ação limitada à mesma. Diz-se dos medicamentos de uso local, como pomadas, loções, pós, soluções, etc.
2 Randomizado: Ensaios clínicos comparativos randomizados são considerados o melhor delineamento experimental para avaliar questões relacionadas a tratamento e prevenção. Classicamente, são definidos como experimentos médicos projetados para determinar qual de duas ou mais intervenções é a mais eficaz mediante a alocação aleatória, isto é, randomizada, dos pacientes aos diferentes grupos de estudo. Em geral, um dos grupos é considerado controle â o que algumas vezes pode ser ausência de tratamento, placebo, ou mais frequentemente, um tratamento de eficácia reconhecida. Recursos estatísticos são disponíveis para validar conclusões e maximizar a chance de identificar o melhor tratamento. Esses modelos são chamados de estudos de superioridade, cujo objetivo é determinar se um tratamento em investigação é superior ao agente comparativo.