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Apenas 13 anos após a descrição da técnica de edição genética CRISPR, os órgãos reguladores do Reino Unido aprovaram o “primeiro tratamento genético do mundo” em 15 de novembro, para o tratamento da doença falciforme e da talassemia1 β dependente de transfusão2. Casgevy (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) é o primeiro medicamento que utiliza a ferramenta de edição genética CRISPR a ser licenciado para uso em pacientes. A decisão histórica poderá transformar o tratamento da doença falciforme e da talassemia1 β, mas a tecnologia é cara.
1 Talassemia: Anemia mediterrânea ou talassemia. Tipo de anemia hereditária, de transmissão recessiva, causada pela redução ou ausência da síntese da cadeia de hemoglobina, uma proteína situada no interior do glóbulos vermelhos e que tem a função de transportar o oxigênio. É classificada dentro das hemoglobinopatias. Afeta principalmente populações da Itália e da Grécia (e seus descendentes), banhadas pelo Mar Mediterrâneo.
2 Transfusão: Introdução na corrente sangüínea de sangue ou algum de seus componentes. Podem ser transfundidos separadamente glóbulos vermelhos, plaquetas, plasma, fatores de coagulação, etc.
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Um homem com doença de Parkinson1 que caía até seis vezes por dia agora pode caminhar vários quilômetros sem cair graças a um dispositivo que estimula eletricamente a medula espinhal2, de acordo com um estudo publicado na revista Nature Medicine. O homem experimentou uma melhoria substancial na sua capacidade de andar. Os resultados, embora baseados na experiência de uma pessoa, sugerem que esta técnica pode ser amplamente utilizada para tratar déficits de movimento em pessoas com esta doença.
1 Doença de Parkinson: Doença degenerativa que afeta uma região específica do cérebro (gânglios da base), e caracteriza-se por tremores em repouso, rigidez ao realizar movimentos, falta de expressão facial e, em casos avançados, demência. Os sintomas podem ser aliviados por medicamentos adequados, mas ainda não se conhece, até o momento, uma cura definitiva.
2 Medula Espinhal:
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Um novo estudo, publicado no The American Journal of Clinical Nutrition, sugere que fazer pequenas mudanças na dieta está associado a um menor risco de diabetes tipo 21. Os achados apontam que pessoas que comem carne vermelha regularmente podem ter um risco maior de diabetes tipo 21 mais tarde na vida. E quem costuma consumir carnes processadas, como bacon, cachorro-quente e embutidos, corre um risco ainda maior. No estudo, participantes que comiam a maior quantidade – cerca de duas porções completas, ou cerca de 180 gramas, de carne bovina, suína ou de cordeiro todos os dias – tinham um risco 62% maior de diabetes tipo 21 em comparação com as pessoas que comiam menos, que era cerca de duas porções por semana.
1 Diabetes tipo 2: Condição caracterizada por altos níveis de glicose causada tanto por graus variáveis de resistência à insulina quanto por deficiência relativa na secreção de insulina. O tipo 2 se desenvolve predominantemente em pessoas na fase adulta, mas pode aparecer em jovens.
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Analisando mais de 50 anos de dados de gravidez1 e mortalidade2, pesquisadores descobriram que o ganho de peso gestacional (GPG) excessivo estava associado ao aumento do risco de morte precoce. Para mulheres com peso normal antes da gravidez1, o GPG excessivo foi associado a um aumento de 9% na mortalidade2 por todas as causas. Mulheres que estavam acima do peso antes da gravidez1 e que tinham GPG excessivo tiveram um aumento de 12% nas mortes por todas as causas, relataram os pesquisadores em artigo publicado no The Lancet.
1 Gravidez: Condição de ter um embrião ou feto em desenvolvimento no trato reprodutivo feminino após a união de ovo e espermatozóide.
2 Mortalidade: A taxa de mortalidade ou coeficiente de mortalidade é um dado demográfico do número de óbitos, geralmente para cada mil habitantes em uma dada região, em um determinado período de tempo.
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Em estudo publicado na revista Nature, pesquisadores fornecem informações sobre os processos subjacentes à disseminação de tumores para os ossos. Eles relatam que o câncer1 de mama2 geralmente se espalha para a coluna vertebral3, e células-tronco4 recém-descobertas podem explicar o porquê. Esse novo tipo de célula-tronco5 dá origem à coluna vertebral3, e ajuda a conduzir as frequentes metástases6 de tumores de mama2 e outros tipos de câncer1 para esse local.
1 Câncer: Crescimento anormal de um tecido celular capaz de invadir outros órgãos localmente ou à distância (metástases).
2 Mama: Em humanos, uma das regiões pareadas na porção anterior do TÓRAX. As mamas consistem das GLÂNDULAS MAMÁRIAS, PELE, MÚSCULOS, TECIDO ADIPOSO e os TECIDOS CONJUNTIVOS.
3 Coluna vertebral:
4 Células-tronco: São células primárias encontradas em todos os organismos multicelulares que retêm a habilidade de se renovar por meio da divisão celular mitótica e podem se diferenciar em uma vasta gama de tipos de células especializadas.
5 Célula-tronco: São células primárias encontradas em todos os organismos multicelulares que retêm a habilidade de se renovar por meio da divisão celular mitótica e podem se diferenciar em uma vasta gama de tipos de células especializadas.
6 Metástases: Formação de tecido tumoral, localizada em um lugar distante do sítio de origem. Por exemplo, pode se formar uma metástase no cérebro originário de um câncer no pulmão. Sua gravidade depende da localização e da resposta ao tratamento instaurado.
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A cirurgia cardiotorácica muitas vezes elimina esse pequeno órgão, o timo1, considerando-o irrelevante. Mas isso pode ser um grande erro, segundo um novo estudo publicado no The New England Journal of Medicine. Os adultos que foram submetidos à timectomia tiveram pelo menos o dobro do risco de mortalidade2 por todas as causas (8,1% vs 2,8%) e câncer3 (7,4% vs 3,7%) 5 anos após a cirurgia, em comparação com pacientes pareados que foram submetidos à cirurgia cardiotorácica sem timectomia.
1 Timo:
2 Mortalidade: A taxa de mortalidade ou coeficiente de mortalidade é um dado demográfico do número de óbitos, geralmente para cada mil habitantes em uma dada região, em um determinado período de tempo.
3 Câncer: Crescimento anormal de um tecido celular capaz de invadir outros órgãos localmente ou à distância (metástases).
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A FDA dos EUA aprovou o SER-109, uma terapia oral da microbiota1, para prevenir a recorrência2 de infecções3 por Clostridioides difficile (ICD) em indivíduos com 18 anos de idade ou mais, após tratamento antibacteriano para ICD recorrente. O Vowst, como a terapia foi chamada, é o primeiro produto da microbiota1 fecal que é tomado por via oral. Após 8 semanas do tratamento, 12% dos pacientes em SER-109 tiveram uma infecção4 recorrente por C. difficile, em comparação com 40% no grupo placebo5.
1 Microbiota: Em ecologia, chama-se microbiota ao conjunto dos microrganismos que habitam um ecossistema, principalmente bactérias, protozoários e outros microrganismos que têm funções importantes na decomposição da matéria orgânica e, portanto, na reciclagem dos nutrientes. Fazem parte da microbiota humana uma quantidade enorme de bactérias que vivem em harmonia no organismo e auxiliam a ação do sistema imunológico e a nutrição, por exemplo.
2 Recorrência: 1. Retorno, repetição. 2. Em medicina, é o reaparecimento dos sintomas característicos de uma doença, após a sua completa remissão. 3. Em informática, é a repetição continuada da mesma operação ou grupo de operações. 4. Em psicologia, é a volta à memória.
3 Infecções: Doença produzida pela invasão de um germe (bactéria, vírus, fungo, etc.) em um organismo superior. Como conseqüência da mesma podem ser produzidas alterações na estrutura ou funcionamento dos tecidos comprometidos, ocasionando febre, queda do estado geral, e inúmeros sintomas que dependem do tipo de germe e da reação imunológica perante o mesmo.
4 Infecção: Doença produzida pela invasão de um germe (bactéria, vírus, fungo, etc.) em um organismo superior. Como conseqüência da mesma podem ser produzidas alterações na estrutura ou funcionamento dos tecidos comprometidos, ocasionando febre, queda do estado geral, e inúmeros sintomas que dependem do tipo de germe e da reação imunológica perante o mesmo.
5 Placebo: Preparação neutra quanto a efeitos farmacológicos, ministrada em substituição a um medicamento, com a finalidade de suscitar ou controlar as reações, geralmente de natureza psicológica, que acompanham tal procedimento terapêutico.
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Uma vacina1 administrada durante a gravidez2 produziu anticorpos3 contra estreptococos do grupo B que foram transferidos para os bebês4 em limiares de IgG associados a um risco reduzido de doença invasiva por estreptococos do grupo B, mostrou um estudo randomizado5 controlado por placebo6 de fase II publicado no The New England Journal of Medicine. Entre as grávidas que receberam uma vacina1 hexavalente glicoconjugada de polissacarídeo capsular – material de reação cruzada (GBS6), foram induzidas respostas de anticorpos3 para todos os sorotipos, com proporções de anticorpos3 materno-infantil de cerca de 0,4 a 1,3, dependendo da dose recebida, resultando em concentrações associadas a um risco reduzido de doença invasiva.
1 Vacina: Tratamento à base de bactérias, vírus vivos atenuados ou seus produtos celulares, que têm o objetivo de produzir uma imunização ativa no organismo para uma determinada infecção.
2 Gravidez: Condição de ter um embrião ou feto em desenvolvimento no trato reprodutivo feminino após a união de ovo e espermatozóide.
3 Anticorpos: Proteínas produzidas pelo organismo para se proteger de substâncias estranhas como bactérias ou vírus. As pessoas que têm diabetes tipo 1 produzem anticorpos que destroem as células beta produtoras de insulina do próprio organismo.
4 Bebês: Lactentes. Inclui o período neonatal e se estende até 1 ano de idade (12 meses).
5 Estudo randomizado: Ensaios clínicos comparativos randomizados são considerados o melhor delineamento experimental para avaliar questões relacionadas a tratamento e prevenção. Classicamente, são definidos como experimentos médicos projetados para determinar qual de duas ou mais intervenções é a mais eficaz mediante a alocação aleatória, isto é, randomizada, dos pacientes aos diferentes grupos de estudo. Em geral, um dos grupos é considerado controle - o que algumas vezes pode ser ausência de tratamento, placebo, ou mais frequentemente, um tratamento de eficácia reconhecida. Recursos estatísticos são disponíveis para validar conclusões e maximizar a chance de identificar o melhor tratamento. Esses modelos são chamados de estudos de superioridade, cujo objetivo é determinar se um tratamento em investigação é superior ao agente comparativo.
6 Placebo: Preparação neutra quanto a efeitos farmacológicos, ministrada em substituição a um medicamento, com a finalidade de suscitar ou controlar as reações, geralmente de natureza psicológica, que acompanham tal procedimento terapêutico.
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Em comunicado, a Pfizer anunciou a aprovação pela FDA do inibidor de Janus quinase (JAK) ritlecitinibe (Litfulo) para adultos e adolescentes com alopecia areata1 grave. Ritlecitinibe é o segundo inibidor de JAK oral aprovado para alopecia areata1 (o primeiro sendo baricitinibe [Olumiant]) e o primeiro tratamento aprovado para adolescentes de 12 anos ou mais com a condição de queda de cabelo2. No estudo que deu suporte à aprovação do medicamento, 23% dos pacientes randomizados para ritlecitinibe tinham ≥80% de cobertura capilar3 após 6 meses, em comparação com 1,6% do grupo placebo4.
1 Alopecia areata: Doença de causa desconhecida, que atinge igualmente homens e mulheres, caracterizando-se pela queda repentina dos pêlos nas áreas afetadas, sem alteração da superfície cutânea. Entre as possíveis causas estão uma predisposição genética que seria estimulada por fatores como o estresse emocional e fenômenos autoimunes. É uma perda de cabelo localizada em áreas bem delimitadas, arredondadas ou ovais, do couro cabeludo ou de outras partes do corpo. Pode surgir em qualquer idade, embora 60% dos seus portadores tenham menos de 20 anos.
2 Cabelo: Estrutura filamentosa formada por uma haste que se projeta para a superfície da PELE a partir de uma raiz (mais macia que a haste) e se aloja na cavidade de um FOLÍCULO PILOSO. É encontrado em muitas áreas do corpo.
3 Capilar: 1. Na medicina, diz-se de ou tubo endotelial muito fino que liga a circulação arterial à venosa. Qualquer vaso. 2. Na física, diz-se de ou tubo, em geral de vidro, cujo diâmetro interno é diminuto. 3. Relativo a cabelo, fino como fio de cabelo.
4 Placebo: Preparação neutra quanto a efeitos farmacológicos, ministrada em substituição a um medicamento, com a finalidade de suscitar ou controlar as reações, geralmente de natureza psicológica, que acompanham tal procedimento terapêutico.
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O orforglipron, um agonista1 do receptor de GLP-1 experimental não peptídico, ajudou as pessoas com obesidade2 a perder uma quantidade significativa de peso em um estudo de fase II, publicado no The New England Journal of Medicine. Testado em quatro doses diárias – 12, 24, 36 ou 45 mg – os pacientes em orforglipron perderam entre 8,6% a 12,6% do peso corporal em comparação com uma alteração de 2% observada no placebo3 na semana 26. Na semana 36, aqueles em orforglipron perderam até uma média de 14,7% do peso corporal.
1 Agonista: 1. Em farmacologia, agonista refere-se às ações ou aos estímulos provocados por uma resposta, referente ao aumento (ativação) ou diminuição (inibição) da atividade celular. Sendo uma droga receptiva. 2. Lutador. Na Grécia antiga, pessoa que se dedicava à ginástica para fortalecer o físico ou como preparação para o serviço militar.
2 Obesidade: Condição em que há acúmulo de gorduras no organismo além do normal, mais severo que o sobrepeso. O índice de massa corporal é igual ou maior que 30.
3 Placebo: Preparação neutra quanto a efeitos farmacológicos, ministrada em substituição a um medicamento, com a finalidade de suscitar ou controlar as reações, geralmente de natureza psicológica, que acompanham tal procedimento terapêutico.
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