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Apenas 13 anos após a descrição da técnica de edição genética CRISPR, os órgãos reguladores do Reino Unido aprovaram o primeiro tratamento genético do mundo em 15 de novembro, para o tratamento da doença falciforme e da talassemia1 β dependente de transfusão2. Casgevy (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) é o primeiro medicamento que utiliza a ferramenta de edição genética CRISPR a ser licenciado para uso em pacientes. A decisão histórica poderá transformar o tratamento da doença falciforme e da talassemia1 β, mas a tecnologia é cara.
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Um homem com doença de Parkinson1 que caía até seis vezes por dia agora pode caminhar vários quilômetros sem cair graças a um dispositivo que estimula eletricamente a medula espinhal2, de acordo com um estudo publicado na revista Nature Medicine. O homem experimentou uma melhoria substancial na sua capacidade de andar. Os resultados, embora baseados na experiência de uma pessoa, sugerem que esta técnica pode ser amplamente utilizada para tratar déficits de movimento em pessoas com esta doença.
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Um novo estudo, publicado no The American Journal of Clinical Nutrition, sugere que fazer pequenas mudanças na dieta está associado a um menor risco de diabetes tipo 21. Os achados apontam que pessoas que comem carne vermelha regularmente podem ter um risco maior de diabetes tipo 21 mais tarde na vida. E quem costuma consumir carnes processadas, como bacon, cachorro-quente e embutidos, corre um risco ainda maior. No estudo, participantes que comiam a maior quantidade cerca de duas porções completas, ou cerca de 180 gramas, de carne bovina, suína ou de cordeiro todos os dias tinham um risco 62% maior de diabetes tipo 21 em comparação com as pessoas que comiam menos, que era cerca de duas porções por semana.
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Analisando mais de 50 anos de dados de gravidez1 e mortalidade2, pesquisadores descobriram que o ganho de peso gestacional (GPG) excessivo estava associado ao aumento do risco de morte precoce. Para mulheres com peso normal antes da gravidez1, o GPG excessivo foi associado a um aumento de 9% na mortalidade2 por todas as causas. Mulheres que estavam acima do peso antes da gravidez1 e que tinham GPG excessivo tiveram um aumento de 12% nas mortes por todas as causas, relataram os pesquisadores em artigo publicado no The Lancet.
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Em estudo publicado na revista Nature, pesquisadores fornecem informações sobre os processos subjacentes à disseminação de tumores para os ossos. Eles relatam que o câncer1 de mama2 geralmente se espalha para a coluna vertebral3, e células-tronco4 recém-descobertas podem explicar o porquê. Esse novo tipo de célula-tronco5 dá origem à coluna vertebral3, e ajuda a conduzir as frequentes metástases6 de tumores de mama2 e outros tipos de câncer1 para esse local.
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A cirurgia cardiotorácica muitas vezes elimina esse pequeno órgão, o timo1, considerando-o irrelevante. Mas isso pode ser um grande erro, segundo um novo estudo publicado no The New England Journal of Medicine. Os adultos que foram submetidos à timectomia tiveram pelo menos o dobro do risco de mortalidade2 por todas as causas (8,1% vs 2,8%) e câncer3 (7,4% vs 3,7%) 5 anos após a cirurgia, em comparação com pacientes pareados que foram submetidos à cirurgia cardiotorácica sem timectomia.
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A FDA dos EUA aprovou o SER-109, uma terapia oral da microbiota1, para prevenir a recorrência2 de infecções3 por Clostridioides difficile (ICD) em indivíduos com 18 anos de idade ou mais, após tratamento antibacteriano para ICD recorrente. O Vowst, como a terapia foi chamada, é o primeiro produto da microbiota1 fecal que é tomado por via oral. Após 8 semanas do tratamento, 12% dos pacientes em SER-109 tiveram uma infecção4 recorrente por C. difficile, em comparação com 40% no grupo placebo5.
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Uma vacina1 administrada durante a gravidez2 produziu anticorpos3 contra estreptococos do grupo B que foram transferidos para os bebês4 em limiares de IgG associados a um risco reduzido de doença invasiva por estreptococos do grupo B, mostrou um estudo randomizado5 controlado por placebo6 de fase II publicado no The New England Journal of Medicine. Entre as grávidas que receberam uma vacina1 hexavalente glicoconjugada de polissacarídeo capsular material de reação cruzada (GBS6), foram induzidas respostas de anticorpos3 para todos os sorotipos, com proporções de anticorpos3 materno-infantil de cerca de 0,4 a 1,3, dependendo da dose recebida, resultando em concentrações associadas a um risco reduzido de doença invasiva.
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Em comunicado, a Pfizer anunciou a aprovação pela FDA do inibidor de Janus quinase (JAK) ritlecitinibe (Litfulo) para adultos e adolescentes com alopecia areata1 grave. Ritlecitinibe é o segundo inibidor de JAK oral aprovado para alopecia areata1 (o primeiro sendo baricitinibe [Olumiant]) e o primeiro tratamento aprovado para adolescentes de 12 anos ou mais com a condição de queda de cabelo2. No estudo que deu suporte à aprovação do medicamento, 23% dos pacientes randomizados para ritlecitinibe tinham ≥80% de cobertura capilar3 após 6 meses, em comparação com 1,6% do grupo placebo4.
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O orforglipron, um agonista1 do receptor de GLP-1 experimental não peptídico, ajudou as pessoas com obesidade2 a perder uma quantidade significativa de peso em um estudo de fase II, publicado no The New England Journal of Medicine. Testado em quatro doses diárias 12, 24, 36 ou 45 mg os pacientes em orforglipron perderam entre 8,6% a 12,6% do peso corporal em comparação com uma alteração de 2% observada no placebo3 na semana 26. Na semana 36, aqueles em orforglipron perderam até uma média de 14,7% do peso corporal.
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