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Esclerose múltipla: resultados do transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas publicado pelo JAMA Neurology

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Neste estudo de coorte1 multicêntrico, com 281 pacientes com formas predominantemente progressivas de esclerose múltipla2 (EM), submetidos a transplante autólogo de células3 estaminais hematopoiéticas, entre 1995 e 2006, a mortalidade4 relacionada ao transplante foi de 2,8% nos 100 dias de transplante e a sobrevida5 livre de progressão neurológica foi de 46% aos 5 anos de acompanhamento.

Leia mais sobre "Como é a esclerose múltipla2".

Os dados foram obtidos em um estudo de coorte1 retrospectivo6, multicêntrico e observacional. Os critérios de elegibilidade foram o recebimento de transplante autólogo de células3 estaminais hematopoiéticas (AHSCT) para o tratamento da EM entre janeiro de 1995 e dezembro de 2006 e a disponibilidade de um conjunto de dados mínimos pré-especificados que incluía o subtipo de doença na linha de base, o escore Expanded Disability Status Scale (EDSS) na linha de base, informação sobre o regime de condicionamento administrado e a manipulação do enxerto7 e pelo menos uma visita de acompanhamento ou relatório após o transplante. A última visita foi em 1º de julho de 2012. Para evitar viés, todos os pacientes elegíveis foram incluídos na análise independentemente da duração do seguimento. A análise dos dados foi realizada de 1º de setembro de 2014 a 27 de abril de 2015.

As exposições demográficas relacionadas a doenças e ao tratamento foram consideradas variáveis de interesse, incluindo idade, subtipo de doença, escore EDSS basal, número de tratamentos prévios modificadores da doença e intensidade do regime de condicionamento. Os resultados primários foram a sobrevivência8 livre de progressão da EM e a sobrevida5 global. As probabilidades de sobrevida5 livre de progressão e sobrevida5 global foram calculadas usando curvas de sobrevivência8 de Kaplan-Meier e modelos multivariados de análise de regressão de riscos proporcionais de Cox.

Os dados válidos foram obtidos de 25 centros em 13 países para 281 pacientes avaliáveis, com mediana de seguimento de 6,6 anos. Setenta e oito por cento (218 de 281) dos pacientes tinham formas progressivas de EM. A mediana do escore EDSS antes da mobilização de células3 estaminais do sangue9 periférico foi de 6,5. Foram relatadas oito mortes (2,8%, IC 95%: 1,0% -4,9%) nos 100 dias de transplante que foram consideradas mortalidade4 relacionada ao transplante. A probabilidade de sobrevida5 livre de progressão em 5 anos, avaliada pelo escore EDSS, foi de 46% (IC 95%: 42% -54%) e a sobrevida5 global foi de 93% (IC 95%: 89% -96%) em 5 anos. Os fatores associados à progressão neurológica após o transplante foram idade avançada (razão de risco [HR] 1,03; IC95%: 1,00-1,05), forma progressiva versus recidivante10 de EM (HR 2,33; IC 95%: 1,27-4,28) e mais do que duas terapêuticas prévias modificadoras da doença (HR 1,65; IC 95%: 1,10-2,47). A maior pontuação EDSS basal foi associada com pior sobrevida5 global (HR 2,03; IC 95%: 1,40-2,95).

Neste estudo observacional de pacientes com EM tratados com AHSCT, quase metade deles permaneceu livre de progressão neurológica por cinco anos após o transplante. A idade mais jovem, a forma recorrente de EM, menos imunoterapias prévias e o escore EDSS basal mais baixo foram fatores associados aos melhores resultados. Os resultados justificam que mais estudos clínicos randomizados de AHSCT para o tratamento da EM sejam realizados.

 

Fonte: JAMA Neurology, publicação online de 20 de fevereiro de 2017

 

NEWS.MED.BR, 2017. Esclerose múltipla: resultados do transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas publicado pelo JAMA Neurology. Disponível em: <https://www.news.med.br/p/medical-journal/1289228/esclerose-multipla-resultados-do-transplante-autologo-de-celulas-tronco-hematopoieticas-publicado-pelo-jama-neurology.htm>. Acesso em: 8 dez. 2019.

Complementos

1 Estudo de coorte: Um estudo de coorte é realizado para verificar se indivíduos expostos a um determinado fator apresentam, em relação aos indivíduos não expostos, uma maior propensão a desenvolver uma determinada doença. Um estudo de coorte é constituído, em seu início, de um grupo de indivíduos, denominada coorte, em que todos estão livres da doença sob investigação. Os indivíduos dessa coorte são classificados em expostos e não-expostos ao fator de interesse, obtendo-se assim dois grupos (ou duas coortes de comparação). Essas coortes serão observadas por um período de tempo, verificando-se quais indivíduos desenvolvem a doença em questão. Os indivíduos expostos e não-expostos devem ser comparáveis, ou seja, semelhantes quanto aos demais fatores, que não o de interesse, para que as conclusões obtidas sejam confiáveis.
2 Esclerose múltipla: Doença degenerativa que afeta o sistema nervoso, produzida pela alteração na camada de mielina. Caracteriza-se por alterações sensitivas e de motilidade que evoluem através do tempo produzindo dano neurológico progressivo.
3 Células: Unidades (ou subunidades) funcionais e estruturais fundamentais dos organismos vivos. São compostas de CITOPLASMA (com várias ORGANELAS) e limitadas por uma MEMBRANA CELULAR.
4 Mortalidade: A taxa de mortalidade ou coeficiente de mortalidade é um dado demográfico do número de óbitos, geralmente para cada mil habitantes em uma dada região, em um determinado período de tempo.
5 Sobrevida: Prolongamento da vida além de certo limite; prolongamento da existência além da morte, vida futura.
6 Retrospectivo: Relativo a fatos passados, que se volta para o passado.
7 Enxerto: 1. Na agricultura, é uma operação que se caracteriza pela inserção de uma gema, broto ou ramo de um vegetal em outro vegetal, para que se desenvolva como na planta que o originou. Também é uma técnica agrícola de multiplicação assexuada de plantas florais e frutíferas, que permite associar duas plantas diferentes, mas gerações próximas, muito usada na produção de híbridos, na qual uma das plantas assegura a nutrição necessária à gema, ao broto ou ao ramo da outra, cujas características procura-se desenvolver; enxertia. 2. Na medicina, é a transferência especialmente de células ou de tecido (por exemplo, da pele) de um local para outro do corpo de um mesmo indivíduo ou de um indivíduo para outro.
8 Sobrevivência: 1. Ato ou efeito de sobreviver, de continuar a viver ou a existir. 2. Característica, condição ou virtude daquele ou daquilo que subsiste a um outro. Condição ou qualidade de quem ainda vive após a morte de outra pessoa. 3. Sequência ininterrupta de algo; o que subsiste de (alguma coisa remota no tempo); continuidade, persistência, duração.
9 Sangue: O sangue é uma substância líquida que circula pelas artérias e veias do organismo. Em um adulto sadio, cerca de 45% do volume de seu sangue é composto por células (a maioria glóbulos vermelhos, glóbulos brancos e plaquetas). O sangue é vermelho brilhante, quando oxigenado nos pulmões (nos alvéolos pulmonares). Ele adquire uma tonalidade mais azulada, quando perde seu oxigênio, através das veias e dos pequenos vasos denominados capilares.
10 Recidivante: Característica da doença que recidiva, que acontece de forma recorrente ou repetitiva.
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