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Distrofia muscular de Duchenne: primeiro tratamento a mostrar sucesso nesta patologia foi publicado pelo The Lancet

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Uma equipe liderada por cientistas do UCL Institute of Child Health (ICH), financiada pelo Medical Research Council (MRC) e pela AVI BioPharma, fizeram um importante avanço no desenvolvimento de um tratamento para a distrofia1 muscular de Duchenne (DMD).

Juntamente com o MDEX Consortium, presidido pelo professor Francesco Muntoni, o grupo mostrou que um tratamento com medicamento baseado em terapia genética foi eficaz em restaurar a proteína distrofina, a qual está ausente em portadores de DMD, em sete dos 19 participantes do estudo.

Neste ensaio clínico publicado pelo The Lancet com a participação de 19 pacientes, os integrantes receberam doses semanais do medicamento AVI-4658. Este medicamento foi bem tolerado e sem efeitos colaterais2 significativos durante todo o período de estudo. Os cientistas acreditam que esta técnica possa ajudar pelo menos 70% dos portadores desta condição.

Francesco Muntoni, professor de neurologia pediátrica do ICH, disse que esta é a primeira vez que foi dado um passo tão importante na descoberta de um tratamento específico para esta doença. Agora, novos estudos mais amplos e de longo prazo irão permitir verificar se esta droga, que associa conhecimentos em genética e química, pode fazer uma diferença importante para a qualidade e a duração de vida de meninos com distrofia1 muscular de Duchenne.

A DMD é uma doença grave e limitante, que afeta um em cada 3.500 nascimentos do sexo masculino na população geral. Ela causa uma fraqueza muscular progressiva. Os pacientes não têm uma importante proteína em suas fibras musculares3, conhecida como distrofina. Por volta da idade de 8 a 12 anos, os meninos acometidos param de andar, e por volta dos 20 anos de idade esta patologia4 pode se tornar tão grave que limita a expectativa de vida5 de seus portadores.

Fonte: The Lancet

NEWS.MED.BR, 2011. Distrofia muscular de Duchenne: primeiro tratamento a mostrar sucesso nesta patologia foi publicado pelo The Lancet. Disponível em: <https://www.news.med.br/p/medical-journal/227265/distrofia-muscular-de-duchenne-primeiro-tratamento-a-mostrar-sucesso-nesta-patologia-foi-publicado-pelo-the-lancet.htm>. Acesso em: 22 nov. 2019.

Complementos

1 Distrofia: 1. Acúmulo de grande quantidade de matéria orgânica, mas poucos nutrientes, em corpos de água, como brejos e pântanos. 2. Na medicina, é qualquer problema de nutrição e o estado de saúde daí decorrente.
2 Efeitos colaterais: 1. Ação não esperada de um medicamento. Ou seja, significa a ação sobre alguma parte do organismo diferente daquela que precisa ser tratada pelo medicamento. 2. Possível reação que pode ocorrer durante o uso do medicamento, podendo ser benéfica ou maléfica.
3 Fibras Musculares: Células grandes, multinucleadas e individuais (cilídricas ou prismáticas) que formam a unidade básica do tecido muscular esquelético. Constituídas por uma substância mole contrátil, revestida por uma bainha tubular. Derivam da união de MIOBLASTOS ESQUELÉTICOS com o sincício, seguida de diferenciação.
4 Patologia: 1. Especialidade médica que estuda as doenças e as alterações que estas provocam no organismo. 2. Qualquer desvio anatômico e/ou fisiológico, em relação à normalidade, que constitua uma doença ou caracterize determinada doença. 3. Por extensão de sentido, é o desvio em relação ao que é próprio ou adequado ou em relação ao que é considerado como o estado normal de uma coisa inanimada ou imaterial.
5 Expectativa de vida: A expectativa de vida ao nascer é o número de anos que se calcula que um recém-nascido pode viver caso as taxas de mortalidade registradas da população residente, no ano de seu nascimento, permaneçam as mesmas ao longo de sua vida.
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