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FDA aprova novo corticosteroide, vamorolona, para distrofia muscular de Duchenne

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A vamorolona (Agamree) suspensão oral de 40 mg/mL, um novo tratamento com corticosteroides, obteve a aprovação da Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos para tratar a distrofia1 muscular de Duchenne (DMD) em pacientes com 2 anos ou mais, anunciou a Catalyst Pharmaceuticals.

A terapia anti-inflamatória esteroide dissociativa mostrou eficácia semelhante aos corticosteroides tradicionais no tratamento de Duchenne, com menos efeitos negativos relacionados à saúde2 óssea e à trajetória de crescimento.

Saiba mais sobre "Distrofias3 musculares tipo Duchenne e tipo Becker" e "Doenças neuromusculares".

“Os corticosteroides têm sido um tratamento de primeira linha para a DMD durante muitos anos, mas a sua utilidade sempre foi limitada pelo perfil de efeitos secundários, que inclui ganho de peso, baixa estatura e diminuição da densidade óssea, entre outros”, disse Sharon Hesterlee, PhD, diretora de pesquisa da Associação de Distrofia1 Muscular (MDA), em um comunicado à imprensa.

A distrofia1 muscular de Duchenne é uma doença muscular genética rara e progressiva decorrente da falta de distrofina, que resulta em degeneração4 e fraqueza muscular. Os sintomas5 geralmente surgem entre os 2 e os 3 anos de idade. A doença afeta principalmente meninos. Com o tempo, torna-se fatal porque as funções pulmonares e cardíacas são prejudicadas.

A aprovação da vamorolona pela FDA foi baseada nos dados do estudo principal VISION-DMD de Fase 2b, complementado com informações de segurança coletadas de três estudos abertos, incluindo estudos de extensão.

Nestes ensaios, Agamree foi administrado em doses variando de 2 a 6 mg/kg/dia, estendendo-se por um período de até 48 meses. Em comparação com os atuais corticosteroides padrão, este novo tratamento com corticosteroides exibiu eficácia comparável, com dados sugerindo uma redução nos eventos adversos, nomeadamente relacionados com a saúde2 óssea, trajetória de crescimento e comportamento.

“Acreditamos firmemente que este novo esteroide tem o potencial transformacional para fazer uma diferença significativa para os pacientes que vivem com Distrofia1 Muscular de Duchenne e potencialmente outras doenças inflamatórias crônicas. A aprovação do Agamree sublinha o potencial de remodelar o paradigma de tratamento da DMD para esta doença rara com risco de vida. A adição da Agamree expande nosso portfólio de doenças neuromusculares raras e esperamos executar nossas capacidades comerciais comprovadas para reforçar nosso potencial de crescimento a longo prazo”, disse Patrick J. McEnany, presidente e CEO da Catalyst Pharmaceuticals.

O modo de ação exclusivo da vamorolona é baseado em efeitos diferenciais nos receptores de glicocorticoides e mineralocorticoides e na modificação adicional da atividade a jusante6 e, como tal, é considerado um novo corticosteroide com propriedades dissociativas na manutenção da eficácia, com um perfil de efeitos colaterais7 melhor tolerado.

Este mecanismo de ação pode permitir que a vamorolona surja como uma alternativa eficaz ao atual padrão de tratamento com corticosteroides em crianças, adolescentes e pacientes adultos com DMD.

No estudo principal VISION-DMD, a vamorolona atingiu o desfecho primário de velocidade de tempo para se levantar (TTSTAND) versus placebo8 (p = 0,002) às 24 semanas de tratamento e mostrou um bom perfil de segurança e tolerabilidade.

Os eventos adversos mais comumente relatados versus placebo8 no estudo VISION-DMD foram características cushingóides, vômitos9 e deficiência de vitamina10 D. Os eventos adversos foram geralmente de gravidade leve a moderada.

Agamree recebeu aprovação da FDA dos EUA em 26 de outubro de 2023 e recebeu o status de designação de medicamento órfão11 e doença pediátrica rara para DMD nos EUA, tornando-o elegível para sete anos de exclusividade de medicamento órfão11 após aprovação. O Agamree também emitiu patentes pendentes que poderiam fornecer proteção até 2040. Na Europa, recebeu o status de Medicina Inovadora Promissora (PIM) da MHRA do Reino Unido para DMD.

A pesquisa e o desenvolvimento da vamorolona foram amplamente financiados por grupos de defesa dos pacientes e grupos sem fins lucrativos, como a MDA.

“A MDA está extremamente orgulhosa de estar envolvida com a vamorolona desde o seu início”, disse Hesterlee. “Foi um dos primeiros investimentos feitos pelo nosso braço de filantropia de risco e estamos satisfeitos em ver que isso valeu a pena na forma de uma nova terapia viável para os pacientes de Duchenne e a comunidade.”

Espera-se que a vamorolona esteja disponível no primeiro trimestre de 2024, disse a Catalyst.

Leia sobre "Conhecendo melhor os corticoides", "Doenças dos ossos" e "Genética - conceitos básicos".

 

Fontes:
Catalyst Pharmaceuticals, comunicado publicado em 26 de outubro de 2023.
MedPage Today, notícia publicada em 27 de outubro de 2023.

 

NEWS.MED.BR, 2023. FDA aprova novo corticosteroide, vamorolona, para distrofia muscular de Duchenne. Disponível em: <https://www.news.med.br/p/novos-medicamentos/1461454/fda-aprova-novo-corticosteroide-vamorolona-para-distrofia-muscular-de-duchenne.htm>. Acesso em: 15 jun. 2024.

Complementos

1 Distrofia: 1. Acúmulo de grande quantidade de matéria orgânica, mas poucos nutrientes, em corpos de água, como brejos e pântanos. 2. Na medicina, é qualquer problema de nutrição e o estado de saúde daí decorrente.
2 Saúde: 1. Estado de equilíbrio dinâmico entre o organismo e o seu ambiente, o qual mantém as características estruturais e funcionais do organismo dentro dos limites normais para sua forma de vida e para a sua fase do ciclo vital. 2. Estado de boa disposição física e psíquica; bem-estar. 3. Brinde, saudação que se faz bebendo à saúde de alguém. 4. Força física; robustez, vigor, energia.
3 Distrofias: 1. Acúmulo de grande quantidade de matéria orgânica, mas poucos nutrientes, em corpos de água, como brejos e pântanos. 2. Na medicina, é qualquer problema de nutrição e o estado de saúde daí decorrente.
4 Degeneração: 1. Ato ou efeito de degenerar (-se). 2. Perda ou alteração (no ser vivo) das qualidades de sua espécie; abastardamento. 3. Mudança para um estado pior; decaimento, declínio. 4. No sentido figurado, é o estado de depravação. 5. Degenerescência.
5 Sintomas: Alterações da percepção normal que uma pessoa tem de seu próprio corpo, do seu metabolismo, de suas sensações, podendo ou não ser um indício de doença. Os sintomas são as queixas relatadas pelo paciente mas que só ele consegue perceber. Sintomas são subjetivos, sujeitos à interpretação pessoal. A variabilidade descritiva dos sintomas varia em função da cultura do indivíduo, assim como da valorização que cada pessoa dá às suas próprias percepções.
6 Jusante: 1. Vazante da maré; baixa-mar. 2. O sentido da correnteza em um curso de água (da nascente para a foz). Em medicina, é usado para se referir ao sentido do fluxo sanguíneo normal.
7 Efeitos colaterais: 1. Ação não esperada de um medicamento. Ou seja, significa a ação sobre alguma parte do organismo diferente daquela que precisa ser tratada pelo medicamento. 2. Possível reação que pode ocorrer durante o uso do medicamento, podendo ser benéfica ou maléfica.
8 Placebo: Preparação neutra quanto a efeitos farmacológicos, ministrada em substituição a um medicamento, com a finalidade de suscitar ou controlar as reações, geralmente de natureza psicológica, que acompanham tal procedimento terapêutico.
9 Vômitos: São a expulsão ativa do conteúdo gástrico pela boca. Podem ser classificados em: alimentar, fecalóide, biliar, em jato, pós-prandial. Sinônimo de êmese. Os medicamentos que agem neste sintoma são chamados de antieméticos.
10 Vitamina: Compostos presentes em pequenas quantidades nos diversos alimentos e nutrientes e que são indispensáveis para o desenvolvimento dos processos biológicos normais.
11 Medicamento órfão: O medicamento órfão é um status dado a medicamentos que tratam doenças raras por um órgão regulatório de saúde oficial do país. Para o FDA é considerado medicamento órfão aqueles que tratam de doenças que atingem menos de 200 000 americanos.
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