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Partículas semelhantes a vírus entregam eficientemente proteínas de edição de genes a órgãos específicos em animais vivos

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Novo estudo, publicado na revista científica Cell, descreve a criação de partículas sintéticas especialmente projetadas, semelhantes a vírus1, que introduzem ferramentas de edição de genes nas células2, permitindo aos pesquisadores editarem genes causadores de cegueira em camundongos.

Destaques

  • Partículas semelhantes a vírus1 projetadas (PSVsp) superam três gargalos na entrega de proteínas3.
  • As PSVsp livres de DNA entregam eficientemente proteínas3 de edição de genes com edição mínima fora do alvo.
  • As PSVsp do editor de base reduziram os níveis séricos da proteína Pcsk9 em 78% após 63% de edição hepática4 em camundongos.
  • As PSVsp do editor de base melhoraram a função visual em um modelo de camundongo de cegueira genética.

Resumo

Métodos para entregar agentes de edição de genes in vivo como ribonucleoproteínas podem oferecer vantagens de segurança sobre as abordagens de entrega de ácido nucleico. Neste estudo, pesquisadores relatam o desenvolvimento e aplicação de partículas semelhantes a vírus1 projetadas (PSVsp) livres de DNA que empacotam e entregam com eficiência o editor de base ou ribonucleoproteínas Cas9.

Ao projetar PSVs para superar os gargalos de empacotamento, liberação e localização de cargas, foram desenvolvidas PSVsp de quarta geração que mediam a edição de base eficiente em vários tipos primários de células2 humanas e de camundongos.

O uso de diferentes glicoproteínas nas PSVsp altera seu tropismo5 celular. Injeções únicas de PSVsp em camundongos suportam níveis terapêuticos de edição de base em vários tecidos, reduzindo os níveis séricos da proteína Pcsk9 em 78% após 63% de edição hepática4 e restaurando parcialmente a função visual em um modelo de cegueira genética em camundongo.

A edição fora do alvo in vitro e in vivo a partir das PSVsp foi praticamente não detectada, uma melhoria em relação à entrega de vírus1 adeno-associado (AAV) ou plasmídeo.

Esses resultados estabelecem as partículas semelhantes a vírus1 projetadas como veículos promissores para entrega eficiente in vivo de macromoléculas terapêuticas que combinam as principais vantagens da entrega viral e não viral.

Leia sobre "Genética - conceitos básicos", "Deficiência visual" e "Mutações genéticas".

 

Fontes:
Cell, Vol. 185, Nº 2, em 20 de janeiro de 2022.
Nature, notícia publicada em 13 de janeiro de 2022.

 

NEWS.MED.BR, 2022. Partículas semelhantes a vírus entregam eficientemente proteínas de edição de genes a órgãos específicos em animais vivos. Disponível em: <https://www.news.med.br/p/medical-journal/1409360/particulas-semelhantes-a-virus-entregam-eficientemente-proteinas-de-edicao-de-genes-a-orgaos-especificos-em-animais-vivos.htm>. Acesso em: 10 ago. 2022.

Complementos

1 Vírus: Pequeno microorganismo capaz de infectar uma célula de um organismo superior e replicar-se utilizando os elementos celulares do hospedeiro. São capazes de causar múltiplas doenças, desde um resfriado comum até a AIDS.
2 Células: Unidades (ou subunidades) funcionais e estruturais fundamentais dos organismos vivos. São compostas de CITOPLASMA (com várias ORGANELAS) e limitadas por uma MEMBRANA CELULAR.
3 Proteínas: Um dos três principais nutrientes dos alimentos. Alimentos que fornecem proteína incluem carne vermelha, frango, peixe, queijos, leite, derivados do leite, ovos.
4 Hepática: Relativa a ou que forma, constitui ou faz parte do fígado.
5 Tropismo: Reação de organismos fixos ou de suas partes, que consiste na mudança de orientação determinada por estímulos externos, dita positiva quando em direção ao estímulo e negativa quando se afasta do mesmo.
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