Distrofia muscular de Duchenne: primeiro tratamento a mostrar sucesso nesta patologia foi publicado pelo The Lancet

Uma equipe liderada por cientistas do UCL Institute of Child Health (ICH), financiada pelo Medical Research Council (MRC) e pela AVI BioPharma, fizeram um importante avanço no desenvolvimento de um tratamento para a distrofia¹ muscular de Duchenne (DMD).

Juntamente com o MDEX Consortium, presidido pelo professor Francesco Muntoni, o grupo mostrou que um tratamento com medicamento baseado em terapia genética foi eficaz em restaurar a proteína distrofina, a qual está ausente em portadores de DMD, em sete dos 19 participantes do estudo.

Neste ensaio clínico publicado pelo The Lancet com a participação de 19 pacientes, os integrantes receberam doses semanais do medicamento AVI-4658. Este medicamento foi bem tolerado e sem efeitos colaterais² significativos durante todo o período de estudo. Os cientistas acreditam que esta técnica possa ajudar pelo menos 70% dos portadores desta condição.

Francesco Muntoni, professor de neurologia pediátrica do ICH, disse que esta é a primeira vez que foi dado um passo tão importante na descoberta de um tratamento específico para esta doença. Agora, novos estudos mais amplos e de longo prazo irão permitir verificar se esta droga, que associa conhecimentos em genética e química, pode fazer uma diferença importante para a qualidade e a duração de vida de meninos com distrofia¹ muscular de Duchenne.

A DMD é uma doença grave e limitante, que afeta um em cada 3.500 nascimentos do sexo masculino na população geral. Ela causa uma fraqueza muscular progressiva. Os pacientes não têm uma importante proteína em suas fibras musculares³, conhecida como distrofina. Por volta da idade de 8 a 12 anos, os meninos acometidos param de andar, e por volta dos 20 anos de idade esta patologia⁴ pode se tornar tão grave que limita a expectativa de vida⁵ de seus portadores.

Fonte: The Lancet

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