Novo tratamento para miastenia gravis ganha aprovação da FDA: efgartigimod é o primeiro bloqueador do receptor Fc neonatal aprovado

Efgartigimod (Vyvgart) foi aprovado para tratar miastenia¹ gravis generalizada em adultos com teste positivo para o anticorpo² contra o receptor de acetilcolina³ (AChR), anunciou a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos.

A decisão é a primeira aprovação em uma nova classe de medicamentos para esta doença neuromuscular rara, crônica e autoimune⁴, disse a agência.

Efgartigimod é um fragmento⁵ de anticorpo² que se liga ao receptor Fc neonatal (FcRn), impedindo o FcRn de reciclar a imunoglobulina⁶ G (IgG) de volta para o sangue⁷. O medicamento causa uma redução nos níveis gerais de IgG, incluindo anticorpos⁸ AChR anormais presentes na miastenia¹ gravis.

“A aprovação de Vyvgart representa muitas conquistas: nosso primeiro produto aprovado; o primeiro e único bloqueador do receptor Fc neonatal aprovado pela FDA; e a primeira terapia aprovada projetada para reduzir IgGs patogênicos, um fator subjacente da miastenia¹ gravis generalizada”, disse Tim Van Hauwermeiren, CEO da fabricante de medicamentos Argenx, em um comunicado.

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A miastenia¹ gravis é uma doença neuromuscular autoimune⁴ crônica que causa fraqueza nos músculos⁹ esqueléticos (também chamados de músculos⁹ voluntários), que piora após períodos de atividade e melhora após períodos de descanso. A miastenia¹ gravis afeta os músculos⁹ voluntários, especialmente aqueles responsáveis ​​pelo controle dos olhos¹⁰, rosto, boca¹¹, garganta¹² e membros.

Na miastenia¹ gravis, o sistema imunológico¹³ produz anticorpos⁸ AChR que interferem na comunicação entre os nervos e os músculos⁹, resultando em fraqueza. Ataques graves de fraqueza podem causar problemas respiratórios e de deglutição¹⁴ que podem ser fatais.

“Existem necessidades médicas significativas não atendidas para pessoas que vivem com miastenia¹ gravis, como acontece com muitas outras doenças raras”, disse Billy Dunn, MD, diretor do Escritório de Neurociência do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA. “A aprovação de hoje é um passo importante no fornecimento de uma nova opção de terapia para pacientes¹⁵ e ressalta o compromisso da agência em ajudar a disponibilizar novas opções de tratamento para pessoas que vivem com doenças raras.”

A segurança e eficácia de efgartigimod foram avaliadas no ensaio clínico de fase III ADAPT de 26 semanas com 167 pacientes com miastenia¹ gravis e positividade para anticorpos⁸ AchR, que foram randomizados para receber efgartigimod ou placebo¹⁶.

O estudo mostrou que 68% dos pacientes que receberam efgartigimod alcançaram uma melhora de pelo menos 2 pontos na pontuação de Miastenia¹ Gravis - Atividades da Vida Diária, em comparação com 30% daqueles que receberam placebo¹⁶ (P <0,0001). Mais pacientes que receberam efgartigimod também demonstraram resposta em uma medida de fraqueza muscular em comparação com o placebo¹⁶.

“Cerca de 84% dos pacientes que responderam ao tratamento o fizeram nas primeiras 2 semanas de tratamento”, disse o pesquisador James Howard, MD, da Escola de Medicina da Universidade da Carolina do Norte em Chapel Hill, quando apresentou os resultados na reunião da Academia Americana de Neurologia de 2021.

Os efeitos colaterais¹⁷ mais comuns associados ao uso de Vyvgart incluem infecções¹⁸ do trato respiratório, dor de cabeça¹⁹ e infecções¹⁸ do trato urinário²⁰. Como Vyvgart causa uma redução nos níveis de IgG, o risco de infecções¹⁸ pode aumentar.

Ocorreram reações de hipersensibilidade, como inchaço²¹ das pálpebras²², falta de ar e erupção²³ na pele²⁴. Se ocorrer uma reação de hipersensibilidade, a recomendação é para interromper a infusão e instituir a terapia apropriada.

Pacientes em uso de Vyvgart devem monitorar sinais²⁵ e sintomas²⁶ de infecções¹⁸ durante o tratamento. Os profissionais de saúde²⁷ devem administrar o tratamento adequado e considerar o adiamento da administração de Vyvgart a pacientes com infecção²⁸ ativa até que a infecção²⁸ seja resolvida.

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Fontes:
Food and Drug Administration, publicação em 17 de dezembro de 2021.
MedPage Today, notícia publicada em 20 de dezembro de 2021.