Gostou do artigo? Compartilhe!

Novo tratamento para miastenia gravis ganha aprovação da FDA: efgartigimod é o primeiro bloqueador do receptor Fc neonatal aprovado

A+ A- Alterar tamanho da letra
Avalie esta notícia

Efgartigimod (Vyvgart) foi aprovado para tratar miastenia1 gravis generalizada em adultos com teste positivo para o anticorpo2 contra o receptor de acetilcolina3 (AChR), anunciou a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos.

A decisão é a primeira aprovação em uma nova classe de medicamentos para esta doença neuromuscular rara, crônica e autoimune4, disse a agência.

Efgartigimod é um fragmento5 de anticorpo2 que se liga ao receptor Fc neonatal (FcRn), impedindo o FcRn de reciclar a imunoglobulina6 G (IgG) de volta para o sangue7. O medicamento causa uma redução nos níveis gerais de IgG, incluindo anticorpos8 AChR anormais presentes na miastenia1 gravis.

“A aprovação de Vyvgart representa muitas conquistas: nosso primeiro produto aprovado; o primeiro e único bloqueador do receptor Fc neonatal aprovado pela FDA; e a primeira terapia aprovada projetada para reduzir IgGs patogênicos, um fator subjacente da miastenia1 gravis generalizada”, disse Tim Van Hauwermeiren, CEO da fabricante de medicamentos Argenx, em um comunicado.

Saiba mais sobre "Doenças neuromusculares" e "Miastenia1 gravis - o que é".

A miastenia1 gravis é uma doença neuromuscular autoimune4 crônica que causa fraqueza nos músculos9 esqueléticos (também chamados de músculos9 voluntários), que piora após períodos de atividade e melhora após períodos de descanso. A miastenia1 gravis afeta os músculos9 voluntários, especialmente aqueles responsáveis ​​pelo controle dos olhos10, rosto, boca11, garganta12 e membros.

Na miastenia1 gravis, o sistema imunológico13 produz anticorpos8 AChR que interferem na comunicação entre os nervos e os músculos9, resultando em fraqueza. Ataques graves de fraqueza podem causar problemas respiratórios e de deglutição14 que podem ser fatais.

“Existem necessidades médicas significativas não atendidas para pessoas que vivem com miastenia1 gravis, como acontece com muitas outras doenças raras”, disse Billy Dunn, MD, diretor do Escritório de Neurociência do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA. “A aprovação de hoje é um passo importante no fornecimento de uma nova opção de terapia para pacientes15 e ressalta o compromisso da agência em ajudar a disponibilizar novas opções de tratamento para pessoas que vivem com doenças raras.”

A segurança e eficácia de efgartigimod foram avaliadas no ensaio clínico de fase III ADAPT de 26 semanas com 167 pacientes com miastenia1 gravis e positividade para anticorpos8 AchR, que foram randomizados para receber efgartigimod ou placebo16.

O estudo mostrou que 68% dos pacientes que receberam efgartigimod alcançaram uma melhora de pelo menos 2 pontos na pontuação de Miastenia1 Gravis - Atividades da Vida Diária, em comparação com 30% daqueles que receberam placebo16 (P <0,0001). Mais pacientes que receberam efgartigimod também demonstraram resposta em uma medida de fraqueza muscular em comparação com o placebo16.

“Cerca de 84% dos pacientes que responderam ao tratamento o fizeram nas primeiras 2 semanas de tratamento”, disse o pesquisador James Howard, MD, da Escola de Medicina da Universidade da Carolina do Norte em Chapel Hill, quando apresentou os resultados na reunião da Academia Americana de Neurologia de 2021.

Os efeitos colaterais17 mais comuns associados ao uso de Vyvgart incluem infecções18 do trato respiratório, dor de cabeça19 e infecções18 do trato urinário20. Como Vyvgart causa uma redução nos níveis de IgG, o risco de infecções18 pode aumentar.

Ocorreram reações de hipersensibilidade, como inchaço21 das pálpebras22, falta de ar e erupção23 na pele24. Se ocorrer uma reação de hipersensibilidade, a recomendação é para interromper a infusão e instituir a terapia apropriada.

Pacientes em uso de Vyvgart devem monitorar sinais25 e sintomas26 de infecções18 durante o tratamento. Os profissionais de saúde27 devem administrar o tratamento adequado e considerar o adiamento da administração de Vyvgart a pacientes com infecção28 ativa até que a infecção28 seja resolvida.

Leia sobre "Doenças autoimunes29", "IgG e IgM - o que saber sobre elas" e "Antígenos30 e anticorpos8 - o que são".

 

Fontes:
Food and Drug Administration, publicação em 17 de dezembro de 2021.
MedPage Today, notícia publicada em 20 de dezembro de 2021.

 

NEWS.MED.BR, 2022. Novo tratamento para miastenia gravis ganha aprovação da FDA: efgartigimod é o primeiro bloqueador do receptor Fc neonatal aprovado. Disponível em: <https://www.news.med.br/p/novos-medicamentos/1408075/novo-tratamento-para-miastenia-gravis-ganha-aprovacao-da-fda-efgartigimod-e-o-primeiro-bloqueador-do-receptor-fc-neonatal-aprovado.htm>. Acesso em: 27 jan. 2022.

Complementos

1 Miastenia: Perda das forças musculares ocasionada por doenças musculares inflamatórias. Por ex. Miastenia Gravis. A debilidade pode predominar em diferentes grupos musculares segundo o tipo de afecção (debilidade nos músculos extrínsecos do olho, da pelve, ou dos ombros, etc.).
2 Anticorpo: Proteína circulante liberada pelos linfócitos em reação à presença no organismo de uma substância estranha (antígeno).
3 Acetilcolina: A acetilcolina é um neurotransmissor do sistema colinérgico amplamente distribuído no sistema nervoso autônomo.
4 Autoimune: 1. Relativo à autoimunidade (estado patológico de um organismo atingido por suas próprias defesas imunitárias). 2. Produzido por autoimunidade. 3. Autoalergia.
5 Fragmento: 1. Pedaço de coisa que se quebrou, cortou, rasgou etc. É parte de um todo; fração. 2. No sentido figurado, é o resto de uma obra literária ou artística cuja maior parte se perdeu ou foi destruída. Ou um trecho extraído de uma obra.
6 Imunoglobulina: Proteína do soro sanguíneo, sintetizada pelos plasmócitos provenientes dos linfócitos B como reação à entrada de uma substância estranha (antígeno) no organismo; anticorpo.
7 Sangue: O sangue é uma substância líquida que circula pelas artérias e veias do organismo. Em um adulto sadio, cerca de 45% do volume de seu sangue é composto por células (a maioria glóbulos vermelhos, glóbulos brancos e plaquetas). O sangue é vermelho brilhante, quando oxigenado nos pulmões (nos alvéolos pulmonares). Ele adquire uma tonalidade mais azulada, quando perde seu oxigênio, através das veias e dos pequenos vasos denominados capilares.
8 Anticorpos: Proteínas produzidas pelo organismo para se proteger de substâncias estranhas como bactérias ou vírus. As pessoas que têm diabetes tipo 1 produzem anticorpos que destroem as células beta produtoras de insulina do próprio organismo.
9 Músculos: Tecidos contráteis que produzem movimentos nos animais.
10 Olhos:
11 Boca: Cavidade oral ovalada (localizada no ápice do trato digestivo) composta de duas partes
12 Garganta: Tubo fibromuscular em forma de funil, que leva os alimentos ao ESÔFAGO e o ar à LARINGE e PULMÕES. Situa-se posteriormente à CAVIDADE NASAL, à CAVIDADE ORAL e à LARINGE, extendendo-se da BASE DO CRÂNIO à borda inferior da CARTILAGEM CRICÓIDE (anteriormente) e à borda inferior da vértebra C6 (posteriormente). É dividida em NASOFARINGE, OROFARINGE e HIPOFARINGE (laringofaringe).
13 Sistema imunológico: Sistema de defesa do organismo contra infecções e outros ataques de micro-organismos que enfraquecem o nosso corpo.
14 Deglutição: Passagem dos alimentos desde a boca até o esôfago; ação ou efeito de deglutir; engolir. É um mecanismo em parte voluntário e em parte automático (reflexo) que envolve a musculatura faríngea e o esfíncter esofágico superior.
15 Para pacientes: Você pode utilizar este texto livremente com seus pacientes, inclusive alterando-o, de acordo com a sua prática e experiência. Conheça todos os materiais Para Pacientes disponíveis para auxiliar, educar e esclarecer seus pacientes, colaborando para a melhoria da relação médico-paciente, reunidos no canal Para Pacientes . As informações contidas neste texto são baseadas em uma compilação feita pela equipe médica da Centralx. Você deve checar e confirmar as informações e divulgá-las para seus pacientes de acordo com seus conhecimentos médicos.
16 Placebo: Preparação neutra quanto a efeitos farmacológicos, ministrada em substituição a um medicamento, com a finalidade de suscitar ou controlar as reações, geralmente de natureza psicológica, que acompanham tal procedimento terapêutico.
17 Efeitos colaterais: 1. Ação não esperada de um medicamento. Ou seja, significa a ação sobre alguma parte do organismo diferente daquela que precisa ser tratada pelo medicamento. 2. Possível reação que pode ocorrer durante o uso do medicamento, podendo ser benéfica ou maléfica.
18 Infecções: Doença produzida pela invasão de um germe (bactéria, vírus, fungo, etc.) em um organismo superior. Como conseqüência da mesma podem ser produzidas alterações na estrutura ou funcionamento dos tecidos comprometidos, ocasionando febre, queda do estado geral, e inúmeros sintomas que dependem do tipo de germe e da reação imunológica perante o mesmo.
19 Cabeça:
20 Trato Urinário:
21 Inchaço: Inchação, edema.
22 Pálpebras:
23 Erupção: 1. Ato, processo ou efeito de irromper. 2. Aumento rápido do brilho de uma estrela ou de pequena região da atmosfera solar. 3. Aparecimento de lesões de natureza inflamatória ou infecciosa, geralmente múltiplas, na pele e mucosas, provocadas por vírus, bactérias, intoxicações, etc. 4. Emissão de materiais magmáticos por um vulcão (lava, cinzas etc.).
24 Pele: Camada externa do corpo, que o protege do meio ambiente. Composta por DERME e EPIDERME.
25 Sinais: São alterações percebidas ou medidas por outra pessoa, geralmente um profissional de saúde, sem o relato ou comunicação do paciente. Por exemplo, uma ferida.
26 Sintomas: Alterações da percepção normal que uma pessoa tem de seu próprio corpo, do seu metabolismo, de suas sensações, podendo ou não ser um indício de doença. Os sintomas são as queixas relatadas pelo paciente mas que só ele consegue perceber. Sintomas são subjetivos, sujeitos à interpretação pessoal. A variabilidade descritiva dos sintomas varia em função da cultura do indivíduo, assim como da valorização que cada pessoa dá às suas próprias percepções.
27 Saúde: 1. Estado de equilíbrio dinâmico entre o organismo e o seu ambiente, o qual mantém as características estruturais e funcionais do organismo dentro dos limites normais para sua forma de vida e para a sua fase do ciclo vital. 2. Estado de boa disposição física e psíquica; bem-estar. 3. Brinde, saudação que se faz bebendo à saúde de alguém. 4. Força física; robustez, vigor, energia.
28 Infecção: Doença produzida pela invasão de um germe (bactéria, vírus, fungo, etc.) em um organismo superior. Como conseqüência da mesma podem ser produzidas alterações na estrutura ou funcionamento dos tecidos comprometidos, ocasionando febre, queda do estado geral, e inúmeros sintomas que dependem do tipo de germe e da reação imunológica perante o mesmo.
29 Autoimunes: 1. Relativo à autoimunidade (estado patológico de um organismo atingido por suas próprias defesas imunitárias). 2. Produzido por autoimunidade. 3. Autoalergia.
30 Antígenos: 1. Partículas ou moléculas capazes de deflagrar a produção de anticorpo específico. 2. Substâncias que, introduzidas no organismo, provocam a formação de anticorpo.
Gostou do artigo? Compartilhe!