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NEJM: papel da APOC3 como regulador chave das vias independentes de LPL no metabolismo dos triglicérides em pacientes com síndrome da quilomicronemia familiar

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A síndrome1 da quilomicronemia familiar é uma doença genética caracterizada por hipertrigliceridemia grave e pancreatite2 recorrente devido a deficiência de uma enzima3, a lipoproteína lipase (LPL). Atualmente, não há terapias eficazes exceto a extrema restrição do consumo de gordura4 na dieta. A apolipoproteína C-III (APOC3) é conhecida por inibir a LPL, embora também haja evidências de que a APOC3 aumente o nível de triglicérides5 plasmáticos através de um mecanismo independente de LPL.

No presente estudo, Joseph L. Witztum, do Departmento de Medicina da Universidade of California em San Diego, e colaboradores aplicaram um inibidor do RNA mensageiro da APOC3 (mRNA), chamado ISIS 304801, para o tratamento de três pacientes com a síndrome1 da quilomicronemia familiar e níveis de triglicérides5 variando de 1.406 a 2.083 mg por decilitro (15,9 a 23,5 mmol por litro). Depois de 13 semanas de administração do fármaco6 em estudo, os níveis plasmáticos de APOC3 foram reduzidos em 71 a 90% e os níveis de triglicérides5 em 56 a 86%. Durante o estudo, todos os pacientes mostraram um nível de triglicerídeos inferior a 500 mg por decilitro (5,7 mmol por litro) com o tratamento. Estes dados apoiam o papel da APOC3 como um regulador chave das vias independentes de LPL no metabolismo7 dos triglicerídeos.

Fonte: The New England Journal of Medicine (NEJM), de 4 de dezembro de 2014

NEWS.MED.BR, 2014. NEJM: papel da APOC3 como regulador chave das vias independentes de LPL no metabolismo dos triglicérides em pacientes com síndrome da quilomicronemia familiar. Disponível em: <https://www.news.med.br/p/medical-journal/588587/nejm-papel-da-apoc3-como-regulador-chave-das-vias-independentes-de-lpl-no-metabolismo-dos-triglicerides-em-pacientes-com-sindrome-da-quilomicronemia-familiar.htm>. Acesso em: 20 out. 2019.

Complementos

1 Síndrome: Conjunto de sinais e sintomas que se encontram associados a uma entidade conhecida ou não.
2 Pancreatite: Inflamação do pâncreas. A pancreatite aguda pode ser produzida por cálculos biliares, alcoolismo, drogas, etc. Pode ser uma doença grave e fatal. Os primeiros sintomas consistem em dor abdominal, vômitos e distensão abdominal.
3 Enzima: Proteína produzida pelo organismo que gera uma reação química. Por exemplo, as enzimas produzidas pelo intestino que ajudam no processo digestivo.
4 Gordura: Um dos três principais nutrientes dos alimentos. Os alimentos que fornecem gordura são: manteiga, margarina, óleos, nozes, carnes vermelhas, peixes, frango e alguns derivados do leite. O excesso de calorias é estocado no organismo na forma de gordura, fornecendo uma reserva de energia ao organismo.
5 Triglicérides: A principal maneira de armazenar os lipídeos no tecido adiposo é sob a forma de triglicérides. São também os tipos de lipídeos mais abundantes na alimentação. Podem ser definidos como compostos formados pela união de três ácidos graxos com glicerol. Os triglicérides sólidos em temperatura ambiente são conhecidos como gorduras, enquanto os líquidos são os óleos. As gorduras geralmente possuem uma alta proporção de ácidos graxos saturados de cadeia longa, já os óleos normalmente contêm mais ácidos graxos insaturados de cadeia curta.
6 Fármaco: Qualquer produto ou preparado farmacêutico; medicamento.
7 Metabolismo: É o conjunto de transformações que as substâncias químicas sofrem no interior dos organismos vivos. São essas reações que permitem a uma célula ou um sistema transformar os alimentos em energia, que será ultilizada pelas células para que as mesmas se multipliquem, cresçam e movimentem-se. O metabolismo divide-se em duas etapas: catabolismo e anabolismo.
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