NEJM: papel da APOC3 como regulador chave das vias independentes de LPL no metabolismo dos triglicérides em pacientes com síndrome da quilomicronemia familiar

A síndrome¹ da quilomicronemia familiar é uma doença genética caracterizada por hipertrigliceridemia grave e pancreatite² recorrente devido a deficiência de uma enzima³, a lipoproteína lipase (LPL). Atualmente, não há terapias eficazes exceto a extrema restrição do consumo de gordura⁴ na dieta. A apolipoproteína C-III (APOC3) é conhecida por inibir a LPL, embora também haja evidências de que a APOC3 aumente o nível de triglicérides⁵ plasmáticos através de um mecanismo independente de LPL.

No presente estudo, Joseph L. Witztum, do Departmento de Medicina da Universidade of California em San Diego, e colaboradores aplicaram um inibidor do RNA mensageiro da APOC3 (mRNA), chamado ISIS 304801, para o tratamento de três pacientes com a síndrome¹ da quilomicronemia familiar e níveis de triglicérides⁵ variando de 1.406 a 2.083 mg por decilitro (15,9 a 23,5 mmol por litro). Depois de 13 semanas de administração do fármaco⁶ em estudo, os níveis plasmáticos de APOC3 foram reduzidos em 71 a 90% e os níveis de triglicérides⁵ em 56 a 86%. Durante o estudo, todos os pacientes mostraram um nível de triglicerídeos inferior a 500 mg por decilitro (5,7 mmol por litro) com o tratamento. Estes dados apoiam o papel da APOC3 como um regulador chave das vias independentes de LPL no metabolismo⁷ dos triglicerídeos.

Fonte: The New England Journal of Medicine (NEJM), de 4 de dezembro de 2014

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