Estudo apoia tratamento da amiloidose cardíaca precoce mesmo em pacientes assintomáticos
Para pacientes assintomáticos diagnosticados com cardiomiopatia amiloide por transtirretina (ATTR-CM) em estágio inicial, pode levar apenas alguns anos para progredir para insuficiência cardíaca clínica ou outras complicações cardiovasculares, de acordo com um estudo de coorte longitudinal, publicado no JACC: CardioOncology, que também descobriu que o tratamento precoce está associado a maior sobrevivência.
O estudo retrospectivo seguiu a história natural e o prognóstico da ATTR-CM variante ou de tipo selvagem em estágio inicial diagnosticada em 118 pacientes consecutivos sem sintomas de insuficiência cardíaca no início do estudo.
Durante um acompanhamento médio de 3,7 anos, 38 pessoas desenvolveram sintomas de insuficiência cardíaca, 32 morreram e duas precisaram de transplante cardíaco. Além disso, 20 receberam marcapassos, 13 desenvolveram fibrilação atrial e uma teve um AVC, de acordo com Esther Gonzalez-Lopez, MD, PhD, do Hospital Universitario Puerta de Hierro em Madri, e colegas.
A sobrevida foi de 96,5% em 1 ano e caiu para 82% em 5 anos.
Os investigadores descobriram que o tratamento com estabilizadores de TTR foi associado a uma sobrevida significativamente melhorada na análise multivariada. O tratamento também se correlacionou com progressão retardada para insuficiência cardíaca sem encontrar significância estatística.
“Embora nossas descobertas precisassem ser confirmadas em estudos randomizados, nossos resultados fornecem suporte para considerar o início precoce de agentes estabilizadores em pacientes assintomáticos com ATTR-CM”, disse o grupo de Gonzalez-Lopez.
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Uma cardiomiopatia progressiva, a ATTR-CM é uma causa cada vez mais reconhecida de insuficiência cardíaca devido aos avanços nas técnicas de imagem não invasivas. A boa notícia é que o tratamento está disponível, embora inacessível para muitos.
Em 2019, a FDA nos Estados Unidos e também a Anvisa no Brasil aprovaram o tafamidis (Vyndaqel ou Vyndamax) para ATTR-CM de tipo selvagem (ou hereditário). A indicação não foi restrita a pacientes com insuficiência cardíaca evidente, apesar de a aprovação ser baseada no estudo de fase III ATTR-ACT, que mostrou benefícios clínicos do estabilizador de TTR em pessoas que já haviam evoluído para insuficiência cardíaca sintomática.
Assim que o tafamidis foi lançado no mercado, no entanto, tornou-se conhecido como o “medicamento cardíaco mais caro da história”, e era acessível apenas com assistência financeira para alguns pacientes.
Gonzalez-Lopez e colegas observaram que estudos clínicos estão em andamento para outros possíveis tratamentos para a ATTR-CM. Estes incluem outro estabilizador de TTR, acoramidis, e candidatos a silenciamento de genes patisiran, vutrisiran e eplontersen.
No artigo publicado, os pesquisadores contextualizam que a cardiomiopatia amiloide por transtirretina (ATTR-CM) é cada vez mais reconhecida como uma causa tratável de insuficiência cardíaca (IC). Avanços no diagnóstico e terapia aumentaram o número de pacientes diagnosticados em estágios iniciais, mas faltam dados prognósticos em pacientes sem sintomas de IC. Além disso, não se sabe se os pacientes assintomáticos se beneficiam do início precoce dos estabilizadores da transtirretina (TTR).
O objetivo do estudo, portanto, foi descrever a história natural e o prognóstico da ATTR-CM em pacientes sem sintomas de IC.
As características clínicas e os resultados de pacientes com ATTR-CM sem sintomas de IC foram coletados retrospectivamente em 6 centros internacionais de amiloidose.
Um total de 118 pacientes (78,8% homens, idade mediana 66 anos [IQR: 53,8-75 anos], 68 [57,6%] com amiloidose por transtirretina variante, fração de ejeção ventricular esquerda média 60,5% ± 9,9%, espessura média da parede ventricular esquerda 15,4 ± 3,1 mm e 53 [45%] tratados com estabilizadores de TTR no início ou durante o acompanhamento) foram incluídos.
Durante um período médio de acompanhamento de 3,7 anos (IQR: 1-6 anos), 38 pacientes desenvolveram sintomas de IC (23 classe funcional II da New York Heart Association e 14 classe funcional III ou IV), 32 morreram e 2 necessitaram de transplante cardíaco. Além disso, 20 pacientes receberam marcapassos, 13 desenvolveram FA e 1 teve AVC.
A sobrevida geral foi de 96,5% (IC 95%: 91%-99%), 90,4% (IC 95%: 82%-95%) e 82% (IC 95%: 71%-89%) em 1, 3, e 5 anos, respectivamente.
O tratamento com estabilizadores de TTR foi associado a uma melhor sobrevida (HR: 0,31; IC 95%: 0,12-0,82; P = 0,019) e permaneceu significativo após o ajuste para sexo, idade, tipo de ATTR-CM e taxa de filtração glomerular estimada (HR: 0,18; IC 95%: 0,06-0,55; P = 0,002).
O estudo concluiu que, após um período médio de acompanhamento de 3,7 anos, 1 em cada 3 pacientes com cardiomiopatia amiloide por transtirretina assintomática desenvolveu sintomas de insuficiência cardíaca e quase o mesmo número morreu ou necessitou de transplante cardíaco. O tratamento com estabilizadores da transtirretina foi associado a um melhor prognóstico.
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Fontes:
JACC: CardioOncology, Vol. 4, Nº 4, em novembro de 2022.
MedPage Today, notícia publicada em 16 de novembro de 2022.
