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JAMA: talidomida para remissão clínica da doença de Crohn refratária em crianças

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A doença de Crohn1 com início na infância é mais agressiva do que aquela que começa na idade adulta e tem alta taxa de resistência aos medicamentos existentes, podendo levar a deficiências permanentes. Poucos estudos avaliaram novos medicamentos para a doença de Crohn1 refratária em crianças.

Com o objetivo de determinar se a talidomida é eficaz em induzir a remissão na doença de Crohn1 refratária em crianças foi realizado um estudo multicêntrico, duplo-cego, controlado por placebo2. O ensaio clínico randomizado3 envolveu 56 crianças com doença de Crohn1 ativa apesar do tratamento imunossupressor4 e foi conduzido de agosto de 2008 a setembro de 2012 em seis centros pediátricos de cuidados terciários em saúde5, na Itália.

Os pacientes receberam talidomida em doses entre 1,5 e 2,5 mg/kg/dia ou placebo2, uma vez ao dia, durante oito semanas. Em uma extensão do estudo, aqueles que não responderam ao placebo2 receberam talidomida por mais oito semanas. Todos os pacientes que responderam ao tratamento continuaram a receber a talidomida em um período adicional de no mínimo 52 semanas.

Os resultados principais foram a remissão clínica na oitava semana, medida pelo Pediatric Crohn Disease Activity Index (PCDAI), com uma redução no PCDAI ≥ 25% ou ≥ 75% na quarta e na oitava semanas, respectivamente. Os desfechos primários durante a extensão de seguimento foram a remissão clínica e a resposta de pelo menos 75%.

Vinte e oito crianças foram randomizadas para a talidomida e vinte e seis crianças com o placebo2. A remissão clínica foi alcançada por significativamente mais crianças tratadas com a talidomida. A melhor resposta foi observada na oitava semana no grupo que usou a medicação. Daqueles que não responderam ao placebo2 e que começaram a receber talidomida, 11 de 21 (52,4%) chegaram à remissão clínica na oitava semana. No geral, 31 de 49 crianças tratadas com talidomida (63,3%) alcançaram a remissão clínica e 32 de 49 (65,3%) obtiveram resposta de 75%. A duração média da remissão clínica no grupo da talidomida foi de 181,1 semanas (IC de 95%; 144,53-217,76) versus 6,3 semanas (IC 95%; 3,51-9,15) no grupo placebo2 (P<0,001). A incidência6 cumulativa de eventos adversos graves foi de 2,1 por 1.000 pacientes/semana; sendo a neuropatia periférica7 o evento adverso grave mais frequente.

Concluiu-se que em crianças e adolescentes com doença de Crohn1 refratária, a talidomida em comparação com o placebo2 resultou em remissão clínica na oitava semana de tratamento e na manutenção da remissão por longo prazo durante a extensão do acompanhamento no presente estudo. Estes resultados requerem a replicação deste tratamento, em uma amostra maior de pacientes, para determinar definitivamente sua utilidade clínica.

Fonte: JAMA, volume 310, número 20, de 27 de novembro de 2013

NEWS.MED.BR, 2013. JAMA: talidomida para remissão clínica da doença de Crohn refratária em crianças. Disponível em: <https://www.news.med.br/p/pharma-news/510159/jama-talidomida-para-remissao-clinica-da-doenca-de-crohn-refrataria-em-criancas.htm>. Acesso em: 27 fev. 2020.

Complementos

1 Doença de Crohn: Doença inflamatória crônica do intestino que acomete geralmente o íleo e o cólon, embora possa afetar qualquer outra parte do intestino. A doença cursa com períodos de remissão sintomática e outros de agravamento. Na maioria dos casos, a doença de Crohn é de intensidade moderada e se torna bem controlada pela medicação, tornando possível uma vida razoavelmente normal para seu portador. A causa da doença de Crohn ainda não é totalmente conhecida. Os sintomas mais comuns são: dor abdominal, diarreia, perda de peso, febre moderada, sensação de distensão abdominal, perda de apetite e de peso.
2 Placebo: Preparação neutra quanto a efeitos farmacológicos, ministrada em substituição a um medicamento, com a finalidade de suscitar ou controlar as reações, geralmente de natureza psicológica, que acompanham tal procedimento terapêutico.
3 Randomizado: Ensaios clínicos comparativos randomizados são considerados o melhor delineamento experimental para avaliar questões relacionadas a tratamento e prevenção. Classicamente, são definidos como experimentos médicos projetados para determinar qual de duas ou mais intervenções é a mais eficaz mediante a alocação aleatória, isto é, randomizada, dos pacientes aos diferentes grupos de estudo. Em geral, um dos grupos é considerado controle – o que algumas vezes pode ser ausência de tratamento, placebo, ou mais frequentemente, um tratamento de eficácia reconhecida. Recursos estatísticos são disponíveis para validar conclusões e maximizar a chance de identificar o melhor tratamento. Esses modelos são chamados de estudos de superioridade, cujo objetivo é determinar se um tratamento em investigação é superior ao agente comparativo.
4 Imunossupressor: Medicamento que suprime a resposta imune natural do organismo. Os imunossupressores são dados aos pacientes transplantados para evitar a rejeição de órgãos ou para pacientes com doenças autoimunes.
5 Saúde: 1. Estado de equilíbrio dinâmico entre o organismo e o seu ambiente, o qual mantém as características estruturais e funcionais do organismo dentro dos limites normais para sua forma de vida e para a sua fase do ciclo vital. 2. Estado de boa disposição física e psíquica; bem-estar. 3. Brinde, saudação que se faz bebendo à saúde de alguém. 4. Força física; robustez, vigor, energia.
6 Incidência: Medida da freqüência em que uma doença ocorre. Número de casos novos de uma doença em um certo grupo de pessoas por um certo período de tempo.
7 Neuropatia periférica: Dano causado aos nervos que afetam os pés, as pernas e as mãos. A neuropatia causa dor, falta de sensibilidade ou formigamentos no local.
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