FDA aprova antibacteriano inovador para tratar doença pulmonar grave

A Food and Drug Administration (FDA) aprovou hoje uma nova droga, o Arikayce (suspensão de inalação de lipossomos de amicacina), para o tratamento de doenças pulmonares causadas por bactérias Mycobacterium avium complex (MAC) em uma população limitada de pacientes com a doença e que não responderam ao tratamento convencional (doença refratária).

O MAC é um tipo de micobactéria¹ não tuberculosa (NTM) comumente encontrada na água e no solo. Os sintomas² da doença em pacientes com MAC incluem tosse persistente, fadiga³, perda de peso, sudorese⁴ noturna e ocasionalmente falta de ar e tosse com sangue⁵.

"Como as bactérias continuam a se tornar resistentes aos antibióticos atualmente disponíveis, é preciso incentivar o desenvolvimento de drogas que possam tratar infecções⁶ resistentes, utilizando novas ferramentas destinadas a simplificar o desenvolvimento e incentivar o investimento nesses importantes empreendimentos", disse o comissário da FDA, Scott Gottlieb. "O Arikayce é a primeira droga a ser aprovada sob o Limited Population Pathway for Antibacterial and Antifungal Drugs, ou LPAD, e marca um novo caminho, promovido pelo Congresso nos termos da Lei 21st Century Cures Act, que visa estimular o desenvolvimento de drogas direcionadas a infecções⁶ que não têm tratamento eficaz (antibacterianas e antifúngicas). O objetivo é estimular o desenvolvimento e a aprovação de medicamentos antibacterianos para o tratamento de infecções⁶ graves ou potencialmente fatais em populações limitadas de pacientes com necessidades médicas não atendidas".

Como requerido para drogas aprovadas sob a via LPAD, a bula do Arikayce inclui certas declarações para demonstrar que a droga se mostrou segura e eficaz somente para uso em uma população limitada.

O Arikayce também foi aprovado pelo programa Accelerated Approval. Sob essa abordagem, a FDA pode aprovar medicamentos para doenças graves ou que ameaçam a vida ou condições em que o medicamento tem um efeito sobre um desfecho substituto que provavelmente proporcionará algum benefício clínico aos pacientes. A aprovação do Arikayce foi baseada na obtenção de três culturas negativas consecutivas de escarro no sexto mês de tratamento. O patrocinador do Arikayce será requisitado pela FDA para conduzir um estudo adicional, pós-comercialização, para descrever os benefícios clínicos do Arikayce.

A segurança e eficácia do Arikayce, um tratamento inalatório usado através de um nebulizador, foi demonstrado em ensaio clínico randomizado⁷, controlado, onde os pacientes foram designados para um dos dois grupos de tratamento. Um grupo de pacientes recebeu Arikayce mais um regime antibacteriano multidroga de fundo, enquanto o outro grupo de tratamento recebeu um regime antibacteriano multidroga de fundo sozinho. No sexto mês de tratamento, 29% dos pacientes tratados com Arikayce não tiveram crescimento de micobactérias em culturas de escarro por três meses consecutivos, em comparação com 9% dos pacientes que não foram tratados com Arikayce.

A bula do Arikayce também inclui um aviso sobre o risco aumentado de condições respiratórias, incluindo pneumonite⁸ de hipersensibilidade (pulmões⁹ inflamados), broncoespasmo¹⁰ (aperto das vias aéreas), exacerbação de doença pulmonar subjacente e hemoptise¹¹ (cuspir sangue⁵) que levaram a hospitalizações em alguns casos. Outros efeitos colaterais¹² comuns em pacientes tratados com Arikayce foram disfonia¹³ (dificuldade para falar), tosse, ototoxicidade¹⁴ (audição danificada), irritação das vias aéreas superiores, dor musculoesquelética, fadiga³, diarreia¹⁵ e náusea¹⁶.

A FDA concedeu a este medicamento as designações Fast Track, Breakthrough Therapy, Priority Review e Qualified Infectious Disease Product (QIDP). A designação QIDP é dada a produtos antibacterianos que tratam infecções⁶ graves ou com risco de vida sob o título Generating Antibiotic Incentives Now (GAIN) da Lei de Segurança e Inovação da FDA (FDA Safety and Innovation Act). Arikayce também recebeu a designação Orphan Drug, que fornece incentivos adicionais para auxiliar e incentivar o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.

Leia os artigos: "Pneumonia¹⁷ em adultos I" e "Pneumonia¹⁷ em adultos II".

Fonte: FDA News Release, em 28 de setembro de 2018