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FDA aprova antibacteriano inovador para tratar doença pulmonar grave

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A Food and Drug Administration (FDA) aprovou hoje uma nova droga, o Arikayce (suspensão de inalação de lipossomos de amicacina), para o tratamento de doenças pulmonares causadas por bactérias Mycobacterium avium complex (MAC) em uma população limitada de pacientes com a doença e que não responderam ao tratamento convencional (doença refratária).

O MAC é um tipo de micobactéria1 não tuberculosa (NTM) comumente encontrada na água e no solo. Os sintomas2 da doença em pacientes com MAC incluem tosse persistente, fadiga3, perda de peso, sudorese4 noturna e ocasionalmente falta de ar e tosse com sangue5.

"Como as bactérias continuam a se tornar resistentes aos antibióticos atualmente disponíveis, é preciso incentivar o desenvolvimento de drogas que possam tratar infecções6 resistentes, utilizando novas ferramentas destinadas a simplificar o desenvolvimento e incentivar o investimento nesses importantes empreendimentos", disse o comissário da FDA, Scott Gottlieb. "O Arikayce é a primeira droga a ser aprovada sob o Limited Population Pathway for Antibacterial and Antifungal Drugs, ou LPAD, e marca um novo caminho, promovido pelo Congresso nos termos da Lei 21st Century Cures Act, que visa estimular o desenvolvimento de drogas direcionadas a infecções6 que não têm tratamento eficaz (antibacterianas e antifúngicas). O objetivo é estimular o desenvolvimento e a aprovação de medicamentos antibacterianos para o tratamento de infecções6 graves ou potencialmente fatais em populações limitadas de pacientes com necessidades médicas não atendidas".

Como requerido para drogas aprovadas sob a via LPAD, a bula do Arikayce inclui certas declarações para demonstrar que a droga se mostrou segura e eficaz somente para uso em uma população limitada.

O Arikayce também foi aprovado pelo programa Accelerated Approval. Sob essa abordagem, a FDA pode aprovar medicamentos para doenças graves ou que ameaçam a vida ou condições em que o medicamento tem um efeito sobre um desfecho substituto que provavelmente proporcionará algum benefício clínico aos pacientes. A aprovação do Arikayce foi baseada na obtenção de três culturas negativas consecutivas de escarro no sexto mês de tratamento. O patrocinador do Arikayce será requisitado pela FDA para conduzir um estudo adicional, pós-comercialização, para descrever os benefícios clínicos do Arikayce.

A segurança e eficácia do Arikayce, um tratamento inalatório usado através de um nebulizador, foi demonstrado em ensaio clínico randomizado7, controlado, onde os pacientes foram designados para um dos dois grupos de tratamento. Um grupo de pacientes recebeu Arikayce mais um regime antibacteriano multidroga de fundo, enquanto o outro grupo de tratamento recebeu um regime antibacteriano multidroga de fundo sozinho. No sexto mês de tratamento, 29% dos pacientes tratados com Arikayce não tiveram crescimento de micobactérias em culturas de escarro por três meses consecutivos, em comparação com 9% dos pacientes que não foram tratados com Arikayce.

A bula do Arikayce também inclui um aviso sobre o risco aumentado de condições respiratórias, incluindo pneumonite8 de hipersensibilidade (pulmões9 inflamados), broncoespasmo10 (aperto das vias aéreas), exacerbação de doença pulmonar subjacente e hemoptise11 (cuspir sangue5) que levaram a hospitalizações em alguns casos. Outros efeitos colaterais12 comuns em pacientes tratados com Arikayce foram disfonia13 (dificuldade para falar), tosse, ototoxicidade14 (audição danificada), irritação das vias aéreas superiores, dor musculoesquelética, fadiga3, diarreia15 e náusea16.

A FDA concedeu a este medicamento as designações Fast Track, Breakthrough Therapy, Priority Review e Qualified Infectious Disease Product (QIDP). A designação QIDP é dada a produtos antibacterianos que tratam infecções6 graves ou com risco de vida sob o título Generating Antibiotic Incentives Now (GAIN) da Lei de Segurança e Inovação da FDA (FDA Safety and Innovation Act). Arikayce também recebeu a designação Orphan Drug, que fornece incentivos adicionais para auxiliar e incentivar o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.

Leia os artigos: "Pneumonia17 em adultos I" e "Pneumonia17 em adultos II".

 

Fonte: FDA News Release, em 28 de setembro de 2018

 

NEWS.MED.BR, 2018. FDA aprova antibacteriano inovador para tratar doença pulmonar grave. Disponível em: <https://www.news.med.br/p/pharma-news/1325888/fda-aprova-antibacteriano-inovador-para-tratar-doenca-pulmonar-grave.htm>. Acesso em: 13 dez. 2018.

Complementos

1 Micobactéria: Classe de bactérias dentre as quais se destaca as bactérias causadoras da tuberculose e da lepra.
2 Sintomas: Alterações da percepção normal que uma pessoa tem de seu próprio corpo, do seu metabolismo, de suas sensações, podendo ou não ser um indício de doença. Os sintomas são as queixas relatadas pelo paciente mas que só ele consegue perceber. Sintomas são subjetivos, sujeitos à interpretação pessoal. A variabilidade descritiva dos sintomas varia em função da cultura do indivíduo, assim como da valorização que cada pessoa dá às suas próprias percepções.
3 Fadiga: 1. Sensação de enfraquecimento resultante de esforço físico. 2. Trabalho cansativo. 3. Redução gradual da resistência de um material ou da sensibilidade de um equipamento devido ao uso continuado.
4 Sudorese: Suor excessivo
5 Sangue: O sangue é uma substância líquida que circula pelas artérias e veias do organismo. Em um adulto sadio, cerca de 45% do volume de seu sangue é composto por células (a maioria glóbulos vermelhos, glóbulos brancos e plaquetas). O sangue é vermelho brilhante, quando oxigenado nos pulmões (nos alvéolos pulmonares). Ele adquire uma tonalidade mais azulada, quando perde seu oxigênio, através das veias e dos pequenos vasos denominados capilares.
6 Infecções: Doença produzida pela invasão de um germe (bactéria, vírus, fungo, etc.) em um organismo superior. Como conseqüência da mesma podem ser produzidas alterações na estrutura ou funcionamento dos tecidos comprometidos, ocasionando febre, queda do estado geral, e inúmeros sintomas que dependem do tipo de germe e da reação imunológica perante o mesmo.
7 Randomizado: Ensaios clínicos comparativos randomizados são considerados o melhor delineamento experimental para avaliar questões relacionadas a tratamento e prevenção. Classicamente, são definidos como experimentos médicos projetados para determinar qual de duas ou mais intervenções é a mais eficaz mediante a alocação aleatória, isto é, randomizada, dos pacientes aos diferentes grupos de estudo. Em geral, um dos grupos é considerado controle – o que algumas vezes pode ser ausência de tratamento, placebo, ou mais frequentemente, um tratamento de eficácia reconhecida. Recursos estatísticos são disponíveis para validar conclusões e maximizar a chance de identificar o melhor tratamento. Esses modelos são chamados de estudos de superioridade, cujo objetivo é determinar se um tratamento em investigação é superior ao agente comparativo.
8 Pneumonite: Inflamação dos pulmões que compromete principalmente o espaço que separa um alvéolo de outro (interstício pulmonar). Pode ser produzida por uma infecção viral ou lesão causada por radiação ou exposição a diferentes agentes químicos.
9 Pulmões: Órgãos do sistema respiratório situados na cavidade torácica e responsáveis pelas trocas gasosas entre o ambiente e o sangue. São em número de dois, possuem forma piramidal, têm consistência esponjosa e medem cerca de 25 cm de comprimento. Os pulmões humanos são divididos em segmentos denominados lobos. O pulmão esquerdo possui dois lobos e o direito possui três. Os pulmões são compostos de brônquios que se dividem em bronquíolos e alvéolos pulmonares. Nos alvéolos se dão as trocas gasosas ou hematose pulmonar entre o meio ambiente e o corpo, com a entrada de oxigênio na hemoglobina do sangue (formando a oxiemoglobina) e saída do gás carbônico ou dióxido de carbono (que vem da célula como carboemoglobina) dos capilares para o alvéolo.
10 Broncoespasmo: Contração do músculo liso bronquial, capaz de produzir estreitamento das vias aéreas, manifestado por sibilos no tórax e falta de ar. É uma contração vista com freqüência na asma.
11 Hemoptise: Eliminação de sangue vivo, vermelho rutilante, procedente das vias aéreas juntamente com a tosse. Pode ser manifestação de um tumor de pulmão, bronquite necrotizante ou tuberculose pulmonar.
12 Efeitos colaterais: 1. Ação não esperada de um medicamento. Ou seja, significa a ação sobre alguma parte do organismo diferente daquela que precisa ser tratada pelo medicamento. 2. Possível reação que pode ocorrer durante o uso do medicamento, podendo ser benéfica ou maléfica.
13 Disfonia: Alteração da produção normal de voz.
14 Ototoxicidade: Dano causado aos sistemas coclear e/ou vestibular resultante de exposição a substâncias químicas.
15 Diarréia: Aumento do volume, freqüência ou quantidade de líquido nas evacuações.Deve ser a manifestação mais freqüente de alteração da absorção ou transporte intestinal de substâncias, alterações estas que em geral são devidas a uma infecção bacteriana ou viral, a toxinas alimentares, etc.
16 Náusea: Vontade de vomitar. Forma parte do mecanismo complexo do vômito e pode ser acompanhada de sudorese, sialorréia (salivação excessiva), vertigem, etc.
17 Pneumonia: Inflamação do parênquima pulmonar. Sua causa mais freqüente é a infecção bacteriana, apesar de que pode ser produzida por outros microorganismos. Manifesta-se por febre, tosse, expectoração e dor torácica. Em pacientes idosos ou imunodeprimidos pode ser uma doença fatal.
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