Gostou do artigo? Compartilhe!

Após 20 anos, FDA aprovou novo medicamento para o tratamento das crises de dor da doença falciforme, a L-glutamina

A+ A- Alterar tamanho da letra
Avalie esta notícia

A Food and Drug Administration (FDA), dos EUA, aprovou um medicamento em pó, a L-glutamina (Endari, Emmaus Medical, Inc.), para administração oral, indicado para reduzir as complicações agudas da doença falciforme em pacientes adultos e pediátricos com 5 anos ou mais.

A aprovação foi baseada em dados de um ensaio clínico multicêntrico, randomizado1, duplo-cego, controlado por placebo2, que matriculou 230 pacientes (5 a 58 anos) com anemia falciforme3 ou β°-talassemia4, que tiveram duas ou mais crises de dor nos 12 meses anteriores à inscrição no estudo. Pacientes elegíveis estabilizados com hidroxiureia durante pelo menos 3 meses continuaram sua terapia ao longo do estudo. Os pacientes foram randomizados para receber L-glutamina ou placebo2 durante 48 semanas, seguidas de três semanas de redução do fármaco5.

Saiba mais sobre "Anemia falciforme3" e "Talassemia4".

A eficácia foi demonstrada por uma redução no número de crises de dor até a 48ª semana entre os pacientes que receberam L-glutamina em comparação com aqueles que receberam placebo2. Uma crise de dor ou crise falciforme foi definida como a necessidade de ser atendido em uma sala de emergência6 ou em alguma instalação médica para tratar uma crise de dor relacionada à doença falciforme com o uso de um narcótico parenteral ou cetorolaco de trometamol parenteral. A ocorrência de síndrome7 torácica aguda, priapismo8 e sequestro esplênico9 foram consideradas crises falciformes.

Durante o período de 48 semanas, os pacientes que receberam L-glutamina apresentaram uma mediana de 3 crises de dor, em comparação com uma mediana de 4 crises para aqueles que receberam placebo2. O tratamento com L-glutamina também resultou em menos hospitalizações devido à dor falciforme, menor número de dias de internação (mediana 6,5 dias versus mediana 11 dias) quando ela era necessária e menor incidência10 de síndrome7 torácica aguda (8,6% vs 23,1%).

As reações adversas mais comuns que ocorreram em mais de 10% dos pacientes tratados com L-glutamina foram constipação11, náuseas12, dor de cabeça13, dor abdominal, tosse, dor nas extremidades, dor nas costas14 e dor torácica. A interrupção do tratamento devido a reações adversas foi relatada em 2,7% (n=5) dos pacientes que receberam L-glutamina. Essas reações adversas incluíram um caso de hiperesplenismo, dor abdominal, dispepsia15, sensação de queimação e fogacho.

A dose recomendada de L-glutamina é de 10 gramas a 30 gramas por dia (com base no peso corporal) tomado por via oral, duas vezes ao dia. Cada dose deve ser misturada com 240 ml de bebida em temperatura ambiente ou fria ou 120 ml a 180 ml de comida antes da ingestão da medicação.

A L-glutamina recebeu a designação de "medicamento órfão16" para doença falciforme. O Office of Orphan Products Development (OOPD), da FDA, destina-se a incentivar o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras. O desenvolvimento desta medicação foi apoiado, em parte, pelo OOPD Grants Program, que fornece subsídios para realizar estudos clínicos sobre segurança e eficácia de tratamentos para doenças raras.

Leia sobre "Priapismo8", "Hiperesplenismo", "Dor abdominal", "Dispepsia15" e "Teste do Pezinho".

 

Fonte: FDA News & Perspective, em 7 de julho de 2017

 

NEWS.MED.BR, 2017. Após 20 anos, FDA aprovou novo medicamento para o tratamento das crises de dor da doença falciforme, a L-glutamina. Disponível em: <https://www.news.med.br/p/pharma-news/1300308/apos-20-anos-fda-aprovou-novo-medicamento-para-o-tratamento-das-crises-de-dor-da-doenca-falciforme-a-l-glutamina.htm>. Acesso em: 10 dez. 2019.

Complementos

1 Randomizado: Ensaios clínicos comparativos randomizados são considerados o melhor delineamento experimental para avaliar questões relacionadas a tratamento e prevenção. Classicamente, são definidos como experimentos médicos projetados para determinar qual de duas ou mais intervenções é a mais eficaz mediante a alocação aleatória, isto é, randomizada, dos pacientes aos diferentes grupos de estudo. Em geral, um dos grupos é considerado controle – o que algumas vezes pode ser ausência de tratamento, placebo, ou mais frequentemente, um tratamento de eficácia reconhecida. Recursos estatísticos são disponíveis para validar conclusões e maximizar a chance de identificar o melhor tratamento. Esses modelos são chamados de estudos de superioridade, cujo objetivo é determinar se um tratamento em investigação é superior ao agente comparativo.
2 Placebo: Preparação neutra quanto a efeitos farmacológicos, ministrada em substituição a um medicamento, com a finalidade de suscitar ou controlar as reações, geralmente de natureza psicológica, que acompanham tal procedimento terapêutico.
3 Anemia falciforme: Doença hereditária que causa a má formação das hemácias, que assumem forma semelhante a foices (de onde vem o nome da doença), com maior ou menor severidade de acordo com o caso, o que causa deficiência do transporte de gases nos indivíduos que possuem a doença. É comum na África, na Europa Mediterrânea, no Oriente Médio e em certas regiões da Índia.
4 Talassemia: Anemia mediterrânea ou talassemia. Tipo de anemia hereditária, de transmissão recessiva, causada pela redução ou ausência da síntese da cadeia de hemoglobina, uma proteína situada no interior do glóbulos vermelhos e que tem a função de transportar o oxigênio. É classificada dentro das hemoglobinopatias. Afeta principalmente populações da Itália e da Grécia (e seus descendentes), banhadas pelo Mar Mediterrâneo.
5 Fármaco: Qualquer produto ou preparado farmacêutico; medicamento.
6 Emergência: 1. Ato ou efeito de emergir. 2. Situação grave, perigosa, momento crítico ou fortuito. 3. Setor de uma instituição hospitalar onde são atendidos pacientes que requerem tratamento imediato; pronto-socorro. 4. Eclosão. 5. Qualquer excrescência especializada ou parcial em um ramo ou outro órgão, formada por tecido epidérmico (ou da camada cortical) e um ou mais estratos de tecido subepidérmico, e que pode originar nectários, acúleos, etc. ou não se desenvolver em um órgão definido.
7 Síndrome: Conjunto de sinais e sintomas que se encontram associados a uma entidade conhecida ou não.
8 Priapismo: Condição, associada ou não a um estímulo sexual, na qual o pênis ereto não retorna ao seu estado flácido habitual. Essa ereção é involuntária, duradora (cerca de 4 horas), geralmente dolorosa e potencialmente danosa, podendo levar à impotência sexual irreversível, constituindo-se numa emergência médica.
9 Esplênico: Relativo ao baço.
10 Incidência: Medida da freqüência em que uma doença ocorre. Número de casos novos de uma doença em um certo grupo de pessoas por um certo período de tempo.
11 Constipação: Retardo ou dificuldade nas defecações, suficiente para causar desconforto significativo para a pessoa. Pode significar que as fezes são duras, difíceis de serem expelidas ou infreqüentes (evacuações inferiores a três vezes por semana), ou ainda a sensação de esvaziamento retal incompleto, após as defecações.
12 Náuseas: Vontade de vomitar. Forma parte do mecanismo complexo do vômito e pode ser acompanhada de sudorese, sialorréia (salivação excessiva), vertigem, etc .
13 Cabeça:
14 Costas:
15 Dispepsia: Dor ou mal-estar localizado no abdome superior. O mal-estar pode caracterizar-se por saciedade precoce, sensação de plenitude, distensão ou náuseas. A dispepsia pode ser intermitente ou contínua, podendo estar relacionada com os alimentos.
16 Medicamento órfão: O medicamento órfão é um status dado a medicamentos que tratam doenças raras por um órgão regulatório de saúde oficial do país. Para o FDA é considerado medicamento órfão aqueles que tratam de doenças que atingem menos de 200 000 americanos.
Gostou do artigo? Compartilhe!