FDA aprova o teplizumabe, primeiro medicamento para retardar o início do diabetes tipo 1

O anticorpo anti-CD3 teplizumabe (Tzield) se tornou o primeiro medicamento indicado para retardar a progressão do diabetes tipo 1, anunciou a Food and Drug Administration (FDA), dos Estados Unidos.

Em um estudo em andamento, o medicamento atrasou o início do diabetes tipo 1 em crianças e adultos em quase três anos, em comparação com um placebo.

Visando o processo autoimune subjacente do diabetes tipo 1, em vez de apenas fornecer controle metabólico, o teplizumabe é aprovado para adultos e pacientes pediátricos de 8 anos ou mais com diabetes tipo 1 em estágio 2 que desejam retardar o início do estágio 3, a condição irreversível quando as células produtoras de insulina perdem a capacidade de manter o controle glicêmico normal.

O estágio 1 do diabetes tipo 1 é definido como a presença de autoimunidade de células β evidenciada pela presença de dois ou mais autoanticorpos de ilhotas com normoglicemia, e é pré-sintomático. O estágio 2 é a presença de autoimunidade de células β com disglicemia e também é pré-sintomático. O estágio 3 é o início de doença sintomática.

O tratamento com teplizumabe funciona bloqueando parcialmente o ataque do sistema imunológico às células produtoras de insulina no pâncreas e acredita-se que seja o primeiro a adiar o início de qualquer condição autoimune.

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Retardar o início do diabetes tipo 1 deve tornar mais fácil para as crianças lidar com a doença e reduzir o impacto sobre a saúde, diz Kevan Herold, da Universidade de Yale, que esteve envolvido no desenvolvimento do medicamento.

O diabetes tipo 1 tende a começar em crianças e adultos jovens. Os afetados devem injetar insulina com as refeições para evitar que os níveis de açúcar no sangue subam muito. Eles também devem medir com frequência seus níveis de açúcar no sangue e controlar o que comem.

“Esta é uma doença 24 horas por dia, 7 dias por semana – você não dorme, não come, sem levar em consideração a doença. Qualquer tempo sem ela é valioso”, diz Herold.

O ataque imunológico ocorre ao longo de vários anos e envolve muitos aspectos do sistema imunológico. Se houver suspeita de que uma criança está em risco, ela pode ser monitorada com exames de sangue para anticorpos que danificam as células do pâncreas.

“A aprovação de hoje de uma terapia de primeira classe adiciona uma importante nova opção de tratamento para certos pacientes de risco”, disse John Sharretts, M.D., diretor da Divisão de Diabetes, Distúrbios Lipídicos e Obesidade do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA. “O potencial do medicamento para atrasar o diagnóstico clínico de diabetes tipo 1 pode proporcionar aos pacientes meses a anos sem o fardo da doença”.

O Tzield se liga a certas células do sistema imunológico e retarda a progressão para o estágio 3 do diabetes tipo 1. O medicamento pode desativar as células imunes que atacam as células produtoras de insulina, enquanto aumenta a proporção de células que ajudam a moderar a resposta imune. Ele é administrado por infusão intravenosa uma vez ao dia durante 14 dias consecutivos.

A segurança e a eficácia do Tzield foram avaliadas em um estudo randomizado, duplo-cego, orientado a eventos e controlado por placebo com 76 pacientes com diabetes tipo 1 em estágio 2.

No estudo, os pacientes receberam aleatoriamente Tzield ou um placebo uma vez ao dia por infusão intravenosa por 14 dias. A medida primária de eficácia foi o tempo desde a randomização até o desenvolvimento do diagnóstico de diabetes tipo 1 em estágio 3.

Os resultados do estudo mostraram que, durante um acompanhamento médio de 51 meses, 45% dos 44 pacientes que receberam Tzield foram posteriormente diagnosticados com diabetes tipo 1 em estágio 3, em comparação com 72% dos 32 pacientes que receberam placebo.

O tempo intermediário desde a randomização até o diagnóstico de diabetes tipo 1 em estágio 3 foi de 50 meses para os pacientes que receberam Tzield e 25 meses para aqueles que receberam placebo. Isso representa um atraso estatisticamente significativo no desenvolvimento do diabetes tipo 1 em estágio 3.

Os efeitos colaterais mais comuns do Tzield incluem diminuição dos níveis de certos glóbulos brancos, erupção cutânea e dor de cabeça. O uso de Tzield vem com advertências e precauções, incluindo pré-medicação e monitoramento dos sintomas da Síndrome de Liberação de Citocina; risco de infecções graves; diminuição dos níveis de um tipo de glóbulos brancos chamado linfócitos; risco de reações de hipersensibilidade; a necessidade de administrar todas as vacinas adequadas à idade antes de iniciar o Tzield; assim como evitar o uso concomitante de vacinas vivas, inativadas e de mRNA com Tzield.

A FDA concedeu a aprovação do Tzield para a farmacêutica Provention Bio.

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Fontes:
Food and Drug Administration, comunicado publicado em 17 de novembro de 2022.
New Scientist, notícia publicada em 18 de novembro de 2022.
MedPage Today, notícia publicada em 18 de novembro de 2022.