Orkambi: FDA aprova novo tratamento para fibrose cística
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A Food and Drug Administration (FDA), dos EUA, aprovou o primeiro medicamento para tratar a causa da fibrose cística1 em pessoas que têm duas cópias de uma mutação2 específica.
Orkambi (lumacaftor 200 mg / ivacaftor 125 mg) é agora aprovado para o tratamento de fibrose cística1 (FC) em doentes de 12 anos ou mais que têm a mutação2 F508del. Esta mutação2 faz com que uma proteína anormal seja produzida, prejudicando o transporte de água e cloreto no corpo. Ter duas cópias desta mutação2 (uma herdada de cada progenitor) é a principal causa de fibrose cística1.
A fibrose cística1 é uma doença genética grave que resulta na formação de muco espesso que se acumula nos pulmões3, trato digestivo e outras partes do corpo, levando a problemas respiratórios e digestivos graves, bem como outras complicações, tais como infecções4 e diabetes5.
A segurança e a eficácia de Orkambi foram estudadas em dois ensaios clínicos6 controlados com placebo7, duplo-cegos, com 1.108 pacientes com FC, com 12 anos de idade ou mais, com a mutação2 F508del. Em ambos os estudos, os participantes com FC que tomaram Orkambi, dois comprimidos tomados a cada 12 horas, demonstraram melhora da função pulmonar em comparação com aqueles que tomaram placebo7.
A eficácia e a segurança do Orkambi não foram estabelecidas em pacientes com FC que não têm a mutação2 F508del. Se o genótipo8 de um paciente é desconhecido, um teste aprovado pela FDA para ver a mutação2 existente em pacientes com FC deve ser usado para detectar a presença da mutação2 F508del em ambos os alelos9 do gene CFTR.
Os efeitos secundários mais comuns do Orkambi incluem falta de ar, infecção10 do trato respiratório superior, náuseas11, diarreia12 e erupções cutâneas13. As mulheres que tomaram Orkambi também tinham mais alterações menstruais, tais como aumento de hemorragias14.
Orkambi é produzido pela Vertex15 Pharmaceuticals Inc., de Boston.
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