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Orkambi: FDA aprova novo tratamento para fibrose cística

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A Food and Drug Administration (FDA), dos EUA, aprovou o primeiro medicamento para tratar a causa da fibrose cística1 em pessoas que têm duas cópias de uma mutação2 específica.

Orkambi (lumacaftor 200 mg / ivacaftor 125 mg) é agora aprovado para o tratamento de fibrose cística1 (FC) em doentes de 12 anos ou mais que têm a mutação2 F508del. Esta mutação2 faz com que uma proteína anormal seja produzida, prejudicando o transporte de água e cloreto no corpo. Ter duas cópias desta mutação2 (uma herdada de cada progenitor) é a principal causa de fibrose cística1.

A fibrose cística1 é uma doença genética grave que resulta na formação de muco espesso que se acumula nos pulmões3, trato digestivo e outras partes do corpo, levando a problemas respiratórios e digestivos graves, bem como outras complicações, tais como infecções4 e diabetes5.

A segurança e a eficácia de Orkambi foram estudadas em dois ensaios clínicos6 controlados com placebo7, duplo-cegos, com 1.108 pacientes com FC, com 12 anos de idade ou mais, com a mutação2 F508del. Em ambos os estudos, os participantes com FC que tomaram Orkambi, dois comprimidos tomados a cada 12 horas, demonstraram melhora da função pulmonar em comparação com aqueles que tomaram placebo7.

A eficácia e a segurança do Orkambi não foram estabelecidas em pacientes com FC que não têm a mutação2 F508del. Se o genótipo8 de um paciente é desconhecido, um teste aprovado pela FDA para ver a mutação2 existente em pacientes com FC deve ser usado para detectar a presença da mutação2 F508del em ambos os alelos9 do gene CFTR.

Os efeitos secundários mais comuns do Orkambi incluem falta de ar, infecção10 do trato respiratório superior, náuseas11, diarreia12 e erupções cutâneas13. As mulheres que tomaram Orkambi também tinham mais alterações menstruais, tais como aumento de hemorragias14.

Orkambi é produzido pela Vertex15 Pharmaceuticals Inc., de Boston.

Fonte: FDA News Release, de 2 de julho de 2015

NEWS.MED.BR, 2015. Orkambi: FDA aprova novo tratamento para fibrose cística. Disponível em: <https://www.news.med.br/p/pharma-news/794804/orkambi-fda-aprova-novo-tratamento-para-fibrose-cistica.htm>. Acesso em: 5 abr. 2020.

Complementos

1 Fibrose cística: Doença genética autossômica recessiva que promove alteração de glândulas exócrinas do organismo. Caracterizada por infecções crônicas das vias aéreas, que leva ao desenvolvimento de bronquiectasias, insuficiência pancreática exócrina, disfunções intestinais, anormalidades das glândulas sudoríparas e disfunção genitourinária.
2 Mutação: 1. Ato ou efeito de mudar ou mudar-se. Alteração, modificação, inconstância. Tendência, facilidade para mudar de ideia, atitude etc. 2. Em genética, é uma alteração súbita no genótipo de um indivíduo, sem relação com os ascendentes, mas passível de ser herdada pelos descendentes.
3 Pulmões: Órgãos do sistema respiratório situados na cavidade torácica e responsáveis pelas trocas gasosas entre o ambiente e o sangue. São em número de dois, possuem forma piramidal, têm consistência esponjosa e medem cerca de 25 cm de comprimento. Os pulmões humanos são divididos em segmentos denominados lobos. O pulmão esquerdo possui dois lobos e o direito possui três. Os pulmões são compostos de brônquios que se dividem em bronquíolos e alvéolos pulmonares. Nos alvéolos se dão as trocas gasosas ou hematose pulmonar entre o meio ambiente e o corpo, com a entrada de oxigênio na hemoglobina do sangue (formando a oxiemoglobina) e saída do gás carbônico ou dióxido de carbono (que vem da célula como carboemoglobina) dos capilares para o alvéolo.
4 Infecções: Doença produzida pela invasão de um germe (bactéria, vírus, fungo, etc.) em um organismo superior. Como conseqüência da mesma podem ser produzidas alterações na estrutura ou funcionamento dos tecidos comprometidos, ocasionando febre, queda do estado geral, e inúmeros sintomas que dependem do tipo de germe e da reação imunológica perante o mesmo.
5 Diabetes: Nome que designa um grupo de doenças caracterizadas por diurese excessiva. A mais frequente é o Diabetes mellitus, ainda que existam outras variantes (Diabetes insipidus) de doença nas quais o transtorno primário é a incapacidade dos rins de concentrar a urina.
6 Ensaios clínicos: Há três fases diferentes em um ensaio clínico. A Fase 1 é o primeiro teste de um tratamento em seres humanos para determinar se ele é seguro. A Fase 2 concentra-se em saber se um tratamento é eficaz. E a Fase 3 é o teste final antes da aprovação para determinar se o tratamento tem vantagens sobre os tratamentos padrões disponíveis.
7 Placebo: Preparação neutra quanto a efeitos farmacológicos, ministrada em substituição a um medicamento, com a finalidade de suscitar ou controlar as reações, geralmente de natureza psicológica, que acompanham tal procedimento terapêutico.
8 Genótipo: Composição genética de um indivíduo, ou seja, os genes que ele tem.
9 Alelos: 1. Que ocupa os mesmos loci (locais) nos cromossomos (diz-se de gene). 2. Em genética, é cada uma das formas que um gene pode apresentar e que determina características diferentes.
10 Infecção: Doença produzida pela invasão de um germe (bactéria, vírus, fungo, etc.) em um organismo superior. Como conseqüência da mesma podem ser produzidas alterações na estrutura ou funcionamento dos tecidos comprometidos, ocasionando febre, queda do estado geral, e inúmeros sintomas que dependem do tipo de germe e da reação imunológica perante o mesmo.
11 Náuseas: Vontade de vomitar. Forma parte do mecanismo complexo do vômito e pode ser acompanhada de sudorese, sialorréia (salivação excessiva), vertigem, etc .
12 Diarréia: Aumento do volume, freqüência ou quantidade de líquido nas evacuações.Deve ser a manifestação mais freqüente de alteração da absorção ou transporte intestinal de substâncias, alterações estas que em geral são devidas a uma infecção bacteriana ou viral, a toxinas alimentares, etc.
13 Cutâneas: Que dizem respeito à pele, à cútis.
14 Hemorragias: Saída de sangue dos vasos sanguíneos ou do coração para o exterior, para o interstício ou para cavidades pré-formadas do organismo.
15 Vértex: O ponto mais alto (de algo); ápice, vértice.
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