FDA aprova novo tratamento para forma rara de hemofilia, o Obizur
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A Food and Drug Administration, nos EUA, aprovou o Obizur [Fator anti-hemofílico (recombinante), sequência porcina] para o tratamento de episódios hemorrágicos1 em doentes adultos com hemofilia2 A adquirida [Deficiência adquirida do fator VIII (FVIII)].
A hemofilia2 A adquirida é uma doença rara, mas potencialmente fatal, que pode causar sangramento pelo desenvolvimento de anticorpos3 (proteínas4 do sistema imunológico5) dirigidos contra o FVIII do organismo, uma proteína importante para a coagulação6 do sangue7. Quando o FVIII é inativado por esses auto-anticorpos3, o sangue7 da pessoa não coagula normalmente, resultando em sangramento excessivo que pode ocorrer espontaneamente ou após um evento tal como uma lesão8 ou uma cirurgia.
Ao contrário da hemofilia2 hereditária, a hemofilia2 A adquirida não é uma doença genética e afeta ambos os sexos. O desenvolvimento da hemofilia2 A adquirida tem sido relacionada a outras condições médicas ou a estados de saúde9, tais como gravidez10, câncer11 ou o uso de certos medicamentos. No entanto, em cerca de metade dos casos, nenhuma causa subjacente pode ser encontrada. O diagnóstico12 desta condição pode ser difícil e a severidade da hemorragia13 pode tornar o tratamento desafiador.
A aprovação do Obizur fornece uma importante opção terapêutica14 para o tratamento de pacientes com esta doença rara, segundo Karen Midthun, diretora do FDA’s Center for Biologics Evaluation and Research.
Obizur contém um análogo recombinante suíno (porco) do FVIII. O FVIII porcino é utilizado porque é suficientemente semelhante ao FVIII humano sendo eficaz na coagulação6 do sangue7, mas é menos susceptível de ser afetado pelos anticorpos3 contra o FVIII humano que estão presentes no organismo de pessoas com hemofilia2 A adquirida.
A segurança e a eficácia de Obizur foram avaliadas em um ensaio clínico com 29 adultos com hemofilia2 A adquirida que receberam Obizur para tratar um grave episódio de sangramento. O ensaio demonstrou a eficácia do Obizur no tratamento de episódios hemorrágicos1. Não houve preocupações de segurança identificadas no estudo.
Obizur recebeu a designação de “medicamento órfão” pela FDA, porque a droga é para uso no tratamento de uma doença ou condição rara.
Obizur é fabricado pela Baxter Healthcare Corporation, em Westlake Village, Califórnia.
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