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Fibrose cística: FDA aprova Kalydeco (ivacaftor) para tratar a doença

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O Food and Drug Administration (FDA) aprovou o Kalydeco (ivacaftor) para o tratamento de uma forma rara de fibrose cística1 (FC). O novo medicamento pode ser usado em pacientes que apresentam uma mutação2 específica no gene regulador de condutância transmembranar da fibrose cística1 (CFTR), a G551D.

A fibrose cística1 (FC) afeta cerca de 30.000 pessoas nos Estados Unidos e é a doença genética fatal mais comum na população caucasiana. Acredita-se que cerca de 4% das pessoas com FC tenham a mutação2 G551D.

No Brasil, a fibrose cística1 afeta cerca de 1,5 mil pessoas.

"Kalydeco é um excelente exemplo da promessa de uma medicina personalizada - drogas específicas que tratam pacientes com uma composição genética específica", disse a Comissária do Food and Drug Administration (FDA), Margaret A. Hamburgo. "A parceria única e mutuamente benéfica que levou à aprovação de Kalydeco serve como um modelo para que empresas e grupos de pacientes possam colaborar para o desenvolvimento de novos medicamentos". Kalydeco (ou Ivacaftor) é um medicamento inovador, pois as terapias atuais apenas amenizam os sintomas3 desta doença genética.

O FDA analisou e aprovou Kalydeco em aproximadamente três meses no programa de revisão prioritária - um projeto para acelerar a revisão de drogas. Este programa utiliza uma revisão de seis meses (em vez dos dez meses usuais) para drogas que podem oferecer avanços significativos em tratamentos, além das terapias disponíveis.

Em pacientes com a mutação2 G551D, Kalydeco melhora a função pulmonar e auxilia no ganho de peso. O medicamento deve ser tomado duas vezes ao dia com alimentos que contenham gordura4.

Estudos clínicos controlados por placebo5 envolvendo 213 pacientes com 12 anos de idade ou mais e pacientes com idades entre 6 a 11 anos, foram utilizados para avaliar a segurança e a eficácia de Kalydeco em pacientes com a mutação2 G551D. Em ambos os estudos, o tratamento resultou em melhora significativa e sustentada da função pulmonar.

Kalydeco se apresentou eficaz apenas nos pacientes com FC que têm a mutação2 G551D. Não é eficaz em pacientes com FC com duas cópias da mutação2 delta-F508 no gene CFTR, que é a mutação2 mais comum que resulta na doença. Se o status da mutação2 de um paciente não é conhecido, o teste de mutação2 aprovado pelo FDA para fibrose cística1 deve ser usado para determinar se a mutação2 G551D está presente.

Os efeitos secundários mais comuns do Kalydeco incluem infecção6 do trato respiratório superior, dor de cabeça7, dor de estômago8, erupção9 cutânea10, diarreia11 e tontura12.

Kalydeco é fabricado pela Vertex13 Pharmaceuticals Inc., de Cambridge, Massachusetts.

Fonte: FDA

NEWS.MED.BR, 2012. Fibrose cística: FDA aprova Kalydeco (ivacaftor) para tratar a doença. Disponível em: <https://www.news.med.br/p/pharma-news/258900/fibrose-cistica-fda-aprova-kalydeco-ivacaftor-para-tratar-a-doenca.htm>. Acesso em: 4 jun. 2020.

Complementos

1 Fibrose cística: Doença genética autossômica recessiva que promove alteração de glândulas exócrinas do organismo. Caracterizada por infecções crônicas das vias aéreas, que leva ao desenvolvimento de bronquiectasias, insuficiência pancreática exócrina, disfunções intestinais, anormalidades das glândulas sudoríparas e disfunção genitourinária.
2 Mutação: 1. Ato ou efeito de mudar ou mudar-se. Alteração, modificação, inconstância. Tendência, facilidade para mudar de ideia, atitude etc. 2. Em genética, é uma alteração súbita no genótipo de um indivíduo, sem relação com os ascendentes, mas passível de ser herdada pelos descendentes.
3 Sintomas: Alterações da percepção normal que uma pessoa tem de seu próprio corpo, do seu metabolismo, de suas sensações, podendo ou não ser um indício de doença. Os sintomas são as queixas relatadas pelo paciente mas que só ele consegue perceber. Sintomas são subjetivos, sujeitos à interpretação pessoal. A variabilidade descritiva dos sintomas varia em função da cultura do indivíduo, assim como da valorização que cada pessoa dá às suas próprias percepções.
4 Gordura: Um dos três principais nutrientes dos alimentos. Os alimentos que fornecem gordura são: manteiga, margarina, óleos, nozes, carnes vermelhas, peixes, frango e alguns derivados do leite. O excesso de calorias é estocado no organismo na forma de gordura, fornecendo uma reserva de energia ao organismo.
5 Placebo: Preparação neutra quanto a efeitos farmacológicos, ministrada em substituição a um medicamento, com a finalidade de suscitar ou controlar as reações, geralmente de natureza psicológica, que acompanham tal procedimento terapêutico.
6 Infecção: Doença produzida pela invasão de um germe (bactéria, vírus, fungo, etc.) em um organismo superior. Como conseqüência da mesma podem ser produzidas alterações na estrutura ou funcionamento dos tecidos comprometidos, ocasionando febre, queda do estado geral, e inúmeros sintomas que dependem do tipo de germe e da reação imunológica perante o mesmo.
7 Cabeça:
8 Estômago: Órgão da digestão, localizado no quadrante superior esquerdo do abdome, entre o final do ESÔFAGO e o início do DUODENO.
9 Erupção: 1. Ato, processo ou efeito de irromper. 2. Aumento rápido do brilho de uma estrela ou de pequena região da atmosfera solar. 3. Aparecimento de lesões de natureza inflamatória ou infecciosa, geralmente múltiplas, na pele e mucosas, provocadas por vírus, bactérias, intoxicações, etc. 4. Emissão de materiais magmáticos por um vulcão (lava, cinzas etc.).
10 Cutânea: Que diz respeito à pele, à cútis.
11 Diarréia: Aumento do volume, freqüência ou quantidade de líquido nas evacuações.Deve ser a manifestação mais freqüente de alteração da absorção ou transporte intestinal de substâncias, alterações estas que em geral são devidas a uma infecção bacteriana ou viral, a toxinas alimentares, etc.
12 Tontura: O indivíduo tem a sensação de desequilíbrio, de instabilidade, de pisar no vazio, de que vai cair.
13 Vértex: O ponto mais alto (de algo); ápice, vértice.
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