Aprovado primeiro medicamento para a doença de Wilson em décadas, o tetracloridrato de trientina oral
A Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos aprovou o tetracloridrato de trientina oral (Cuvrior) para o tratamento de adultos com doença de Wilson estável que não apresentam acúmulo de cobre no organismo e são tolerantes à penicilamina, anunciou a farmacêutica Orphalan em um comunicado à imprensa.
A doença de Wilson é um distúrbio genético raro de transporte de cobre que afeta principalmente o fígado, o cérebro e os olhos e pode ser fatal se não for tratada.
A nova aprovação marca o primeiro novo medicamento para a doença rara em mais de cinco décadas e foi baseada em dados do estudo randomizado, aberto e multinacional de fase III CHELATE. O estudo demonstrou que o tetracloridrato de trientina não era inferior à penicilamina, o único tratamento de primeira linha previamente aprovado para a doença de Wilson. Cerca de um terço dos pacientes com doença de Wilson eventualmente desenvolvem intolerância à penicilamina.
“Como médico, vi em primeira mão como a doença de Wilson afeta a vida dos pacientes e, até agora, havia poucas opções eficazes de tratamento de longo prazo disponíveis”, disse Michael Schilsky, MD, diretor do Centro de Excelência para Doença de Wilson na Universidade de Yale, em um comunicado. “Com um distúrbio crônico como a doença de Wilson, interromper ou parar o tratamento por qualquer motivo pode provocar o retorno da atividade da doença, às vezes com consequências graves”.
No CHELATE, o desfecho primário de eficácia – cobre não ligado à ceruloplasmina (CNC) médio – foi semelhante entre os braços do estudo na semana 36. A excreção média de cobre na urina de 24 horas foi menor com tetracloridrato de trientina, no entanto. E 50% dos 26 pacientes no braço de tetracloridrato de trientina alcançaram o desfecho composto de CNC e excreção de cobre na urina de 24 horas dentro das faixas terapêuticas direcionadas em comparação com 24% dos 27 pacientes no braço de penicilamina.
Cinco eventos adversos graves foram relatados entre os pacientes tratados com penicilamina em comparação com nenhum no grupo de tetracloridrato de trientina. Os eventos adversos emergentes do tratamento foram comparáveis entre os grupos. De acordo com a bula do medicamento, os eventos adversos com tetracloridrato de trientina no CHELATE incluíram dor abdominal (19%), alterações nos hábitos intestinais (15%), erupção cutânea (12%), alopecia (8%) e alterações de humor (8%).
”O tetracloridrato de trientina oferece um perfil de tolerabilidade diferenciado e representa uma alternativa segura e eficaz à penicilamina”, disse Schilsky em comunicado anterior.
O tetracloridrato de trientina é contraindicado para pacientes com hipersensibilidade à trientina ou seus excipientes. Espera-se que o medicamento esteja disponível em comprimidos de 300 mg nos EUA no início de 2023.
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Fontes:
Orphalan, comunicado publicado em 02 de maio de 2022.
MedPage Today, notícia publicada em 03 de maio de 2022.
