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Aprovado primeiro medicamento para a doença de Wilson em décadas, o tetracloridrato de trientina oral

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A Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos aprovou o tetracloridrato de trientina oral (Cuvrior) para o tratamento de adultos com doença de Wilson1 estável que não apresentam acúmulo de cobre no organismo e são tolerantes à penicilamina, anunciou a farmacêutica Orphalan em um comunicado à imprensa.

A doença de Wilson1 é um distúrbio genético raro de transporte de cobre que afeta principalmente o fígado2, o cérebro3 e os olhos4 e pode ser fatal se não for tratada.

A nova aprovação marca o primeiro novo medicamento para a doença rara em mais de cinco décadas e foi baseada em dados do estudo randomizado5, aberto e multinacional de fase III CHELATE. O estudo demonstrou que o tetracloridrato de trientina não era inferior à penicilamina, o único tratamento de primeira linha previamente aprovado para a doença de Wilson1. Cerca de um terço dos pacientes com doença de Wilson1 eventualmente desenvolvem intolerância à penicilamina.

“Como médico, vi em primeira mão6 como a doença de Wilson1 afeta a vida dos pacientes e, até agora, havia poucas opções eficazes de tratamento de longo prazo disponíveis”, disse Michael Schilsky, MD, diretor do Centro de Excelência para Doença de Wilson1 na Universidade de Yale, em um comunicado. “Com um distúrbio crônico7 como a doença de Wilson1, interromper ou parar o tratamento por qualquer motivo pode provocar o retorno da atividade da doença, às vezes com consequências graves”.

No CHELATE, o desfecho primário de eficácia – cobre não ligado à ceruloplasmina (CNC) médio – foi semelhante entre os braços do estudo na semana 36. A excreção média de cobre na urina8 de 24 horas foi menor com tetracloridrato de trientina, no entanto. E 50% dos 26 pacientes no braço de tetracloridrato de trientina alcançaram o desfecho composto de CNC e excreção de cobre na urina8 de 24 horas dentro das faixas terapêuticas direcionadas em comparação com 24% dos 27 pacientes no braço de penicilamina.

Cinco eventos adversos graves foram relatados entre os pacientes tratados com penicilamina em comparação com nenhum no grupo de tetracloridrato de trientina. Os eventos adversos emergentes do tratamento foram comparáveis entre os grupos. De acordo com a bula do medicamento, os eventos adversos com tetracloridrato de trientina no CHELATE incluíram dor abdominal (19%), alterações nos hábitos intestinais (15%), erupção9 cutânea10 (12%), alopecia11 (8%) e alterações de humor (8%).

”O tetracloridrato de trientina oferece um perfil de tolerabilidade diferenciado e representa uma alternativa segura e eficaz à penicilamina”, disse Schilsky em comunicado anterior.

O tetracloridrato de trientina é contraindicado para pacientes12 com hipersensibilidade à trientina ou seus excipientes. Espera-se que o medicamento esteja disponível em comprimidos de 300 mg nos EUA no início de 2023.

Leia sobre "Doença de Wilson1" e "Doenças crônicas".

 

Fontes:
Orphalan, comunicado publicado em 02 de maio de 2022.
MedPage Today, notícia publicada em 03 de maio de 2022.

 

NEWS.MED.BR, 2022. Aprovado primeiro medicamento para a doença de Wilson em décadas, o tetracloridrato de trientina oral. Disponível em: <https://www.news.med.br/p/pharma-news/1416485/aprovado-primeiro-medicamento-para-a-doenca-de-wilson-em-decadas-o-tetracloridrato-de-trientina-oral.htm>. Acesso em: 2 jul. 2022.

Complementos

1 Doença de Wilson: Doença de Wilson ou degeneração hepatolenticular é uma doença hereditária autossômica recessiva causada pelo acúmulo tóxico de cobre nos tecidos, principalmente no cérebro e no fígado, o que leva o portador a manifestar sintomas neuropsiquiátricos e de doença hepática. É tratada com medicamentos que reduzem a absorção de cobre ou removem seu excesso do corpo, mas ocasionalmente um transplante de fígado é necessário. Os distúrbios hepáticos mais proeminentes geralmente ocorrem em crianças e adolescentes, enquanto que os doentes com predominância de sintomas neurológicos e psiquiátricos têm geralmente vinte anos de idade ou mais no momento que procuram atendimento médico.
2 Fígado: Órgão que transforma alimento em energia, remove álcool e toxinas do sangue e fabrica bile. A bile, produzida pelo fígado, é importante na digestão, especialmente das gorduras. Após secretada pelas células hepáticas ela é recolhida por canalículos progressivamente maiores que a levam para dois canais que se juntam na saída do fígado e a conduzem intermitentemente até o duodeno, que é a primeira porção do intestino delgado. Com esse canal biliar comum, chamado ducto hepático, comunica-se a vesícula biliar através de um canal sinuoso, chamado ducto cístico. Quando recebe esse canal de drenagem da vesícula biliar, o canal hepático comum muda de nome para colédoco. Este, ao entrar na parede do duodeno, tem um músculo circular, designado esfíncter de Oddi, que controla o seu esvaziamento para o intestino.
3 Cérebro: Derivado do TELENCÉFALO, o cérebro é composto dos hemisférios direito e esquerdo. Cada hemisfério contém um córtex cerebral exterior e gânglios basais subcorticais. O cérebro inclui todas as partes dentro do crânio exceto MEDULA OBLONGA, PONTE e CEREBELO. As funções cerebrais incluem as atividades sensório-motora, emocional e intelectual.
4 Olhos:
5 Estudo randomizado: Ensaios clínicos comparativos randomizados são considerados o melhor delineamento experimental para avaliar questões relacionadas a tratamento e prevenção. Classicamente, são definidos como experimentos médicos projetados para determinar qual de duas ou mais intervenções é a mais eficaz mediante a alocação aleatória, isto é, randomizada, dos pacientes aos diferentes grupos de estudo. Em geral, um dos grupos é considerado controle - o que algumas vezes pode ser ausência de tratamento, placebo, ou mais frequentemente, um tratamento de eficácia reconhecida. Recursos estatísticos são disponíveis para validar conclusões e maximizar a chance de identificar o melhor tratamento. Esses modelos são chamados de estudos de superioridade, cujo objetivo é determinar se um tratamento em investigação é superior ao agente comparativo.
6 Mão: Articulação entre os ossos do metacarpo e as falanges.
7 Crônico: Descreve algo que existe por longo período de tempo. O oposto de agudo.
8 Urina: Resíduo líquido produzido pela filtração renal no organismo, estocado na bexiga e expelido pelo ato de urinar.
9 Erupção: 1. Ato, processo ou efeito de irromper. 2. Aumento rápido do brilho de uma estrela ou de pequena região da atmosfera solar. 3. Aparecimento de lesões de natureza inflamatória ou infecciosa, geralmente múltiplas, na pele e mucosas, provocadas por vírus, bactérias, intoxicações, etc. 4. Emissão de materiais magmáticos por um vulcão (lava, cinzas etc.).
10 Cutânea: Que diz respeito à pele, à cútis.
11 Alopécia: Redução parcial ou total de pêlos ou cabelos em uma determinada área de pele. Ela apresenta várias causas, podendo ter evolução progressiva, resolução espontânea ou ser controlada com tratamento médico. Quando afeta todos os pêlos do corpo, é chamada de alopécia universal.
12 Para pacientes: Você pode utilizar este texto livremente com seus pacientes, inclusive alterando-o, de acordo com a sua prática e experiência. Conheça todos os materiais Para Pacientes disponíveis para auxiliar, educar e esclarecer seus pacientes, colaborando para a melhoria da relação médico-paciente, reunidos no canal Para Pacientes . As informações contidas neste texto são baseadas em uma compilação feita pela equipe médica da Centralx. Você deve checar e confirmar as informações e divulgá-las para seus pacientes de acordo com seus conhecimentos médicos.
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