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FDA aprova novo tratamento para forma rara de hemofilia, o Obizur

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A Food and Drug Administration, nos EUA, aprovou o Obizur [Fator anti-hemofílico (recombinante), sequência porcina] para o tratamento de episódios hemorrágicos1 em doentes adultos com hemofilia2 A adquirida [Deficiência adquirida do fator VIII (FVIII)].

A hemofilia2 A adquirida é uma doença rara, mas potencialmente fatal, que pode causar sangramento pelo desenvolvimento de anticorpos3 (proteínas4 do sistema imunológico5) dirigidos contra o FVIII do organismo, uma proteína importante para a coagulação6 do sangue7. Quando o FVIII é inativado por esses auto-anticorpos3, o sangue7 da pessoa não coagula normalmente, resultando em sangramento excessivo que pode ocorrer espontaneamente ou após um evento tal como uma lesão8 ou uma cirurgia.

Ao contrário da hemofilia2 hereditária, a hemofilia2 A adquirida não é uma doença genética e afeta ambos os sexos. O desenvolvimento da hemofilia2 A adquirida tem sido relacionada a outras condições médicas ou a estados de saúde9, tais como gravidez10, câncer11 ou o uso de certos medicamentos. No entanto, em cerca de metade dos casos, nenhuma causa subjacente pode ser encontrada. O diagnóstico12 desta condição pode ser difícil e a severidade da hemorragia13 pode tornar o tratamento desafiador.

A aprovação do Obizur fornece uma importante opção terapêutica14 para o tratamento de pacientes com esta doença rara, segundo Karen Midthun, diretora do FDA’s Center for Biologics Evaluation and Research.

Obizur contém um análogo recombinante suíno (porco) do FVIII. O FVIII porcino é utilizado porque é suficientemente semelhante ao FVIII humano sendo eficaz na coagulação6 do sangue7, mas é menos susceptível de ser afetado pelos anticorpos3 contra o FVIII humano que estão presentes no organismo de pessoas com hemofilia2 A adquirida.

A segurança e a eficácia de Obizur foram avaliadas em um ensaio clínico com 29 adultos com hemofilia2 A adquirida que receberam Obizur para tratar um grave episódio de sangramento. O ensaio demonstrou a eficácia do Obizur no tratamento de episódios hemorrágicos1. Não houve preocupações de segurança identificadas no estudo.

Obizur recebeu a designação de “medicamento órfão” pela FDA, porque a droga é para uso no tratamento de uma doença ou condição rara.

Obizur é fabricado pela Baxter Healthcare Corporation, em Westlake Village, Califórnia.

Fonte: FDA News Release, de 24 de outubro de 2014

NEWS.MED.BR, 2014. FDA aprova novo tratamento para forma rara de hemofilia, o Obizur. Disponível em: <https://www.news.med.br/p/pharma-news/580752/fda-aprova-novo-tratamento-para-forma-rara-de-hemofilia-o-obizur.htm>. Acesso em: 18 nov. 2019.

Complementos

1 Hemorrágicos: Relativo à hemorragia, ou seja, ao escoamento de sangue para fora dos vasos sanguíneos.
2 Hemofilia: Doença transmitida de forma hereditária na qual existe uma menor produção de fatores de coagulação. Como conseqüência são produzidos sangramentos por traumatismos mínimos, sobretudo em articulações (hemartrose). Sua gravidade depende da concentração de fatores de coagulação no sangue.
3 Anticorpos: Proteínas produzidas pelo organismo para se proteger de substâncias estranhas como bactérias ou vírus. As pessoas que têm diabetes tipo 1 produzem anticorpos que destroem as células beta produtoras de insulina do próprio organismo.
4 Proteínas: Um dos três principais nutrientes dos alimentos. Alimentos que fornecem proteína incluem carne vermelha, frango, peixe, queijos, leite, derivados do leite, ovos.
5 Sistema imunológico: Sistema de defesa do organismo contra infecções e outros ataques de micro-organismos que enfraquecem o nosso corpo.
6 Coagulação: Ato ou efeito de coagular(-se), passando do estado líquido ao sólido.
7 Sangue: O sangue é uma substância líquida que circula pelas artérias e veias do organismo. Em um adulto sadio, cerca de 45% do volume de seu sangue é composto por células (a maioria glóbulos vermelhos, glóbulos brancos e plaquetas). O sangue é vermelho brilhante, quando oxigenado nos pulmões (nos alvéolos pulmonares). Ele adquire uma tonalidade mais azulada, quando perde seu oxigênio, através das veias e dos pequenos vasos denominados capilares.
8 Lesão: 1. Ato ou efeito de lesar (-se). 2. Em medicina, ferimento ou traumatismo. 3. Em patologia, qualquer alteração patológica ou traumática de um tecido, especialmente quando acarreta perda de função de uma parte do corpo. Ou também, um dos pontos de manifestação de uma doença sistêmica. 4. Em termos jurídicos, prejuízo sofrido por uma das partes contratantes que dá mais do que recebe, em virtude de erros de apreciação ou devido a elementos circunstanciais. Ou também, em direito penal, ofensa, dano à integridade física de alguém.
9 Saúde: 1. Estado de equilíbrio dinâmico entre o organismo e o seu ambiente, o qual mantém as características estruturais e funcionais do organismo dentro dos limites normais para sua forma de vida e para a sua fase do ciclo vital. 2. Estado de boa disposição física e psíquica; bem-estar. 3. Brinde, saudação que se faz bebendo à saúde de alguém. 4. Força física; robustez, vigor, energia.
10 Gravidez: Condição de ter um embrião ou feto em desenvolvimento no trato reprodutivo feminino após a união de ovo e espermatozóide.
11 Câncer: Crescimento anormal de um tecido celular capaz de invadir outros órgãos localmente ou à distância (metástases).
12 Diagnóstico: Determinação de uma doença a partir dos seus sinais e sintomas.
13 Hemorragia: Saída de sangue dos vasos sanguíneos ou do coração para o exterior, para o interstício ou para cavidades pré-formadas do organismo.
14 Terapêutica: Terapia, tratamento de doentes.

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