Distrofia muscular de Duchenne: primeiro tratamento a mostrar sucesso nesta patologia foi publicado pelo The Lancet

Uma equipe liderada por cientistas do UCL Institute of Child Health (ICH), financiada pelo Medical Research Council (MRC) e pela AVI BioPharma, fizeram um importante avanço no desenvolvimento de um tratamento para a distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Juntamente com o MDEX Consortium, presidido pelo professor Francesco Muntoni, o grupo mostrou que um tratamento com medicamento baseado em terapia genética foi eficaz em restaurar a proteína distrofina, a qual está ausente em portadores de DMD, em sete dos 19 participantes do estudo.

Neste ensaio clínico publicado pelo The Lancet com a participação de 19 pacientes, os integrantes receberam doses semanais do medicamento AVI-4658. Este medicamento foi bem tolerado e sem efeitos colaterais significativos durante todo o período de estudo. Os cientistas acreditam que esta técnica possa ajudar pelo menos 70% dos portadores desta condição.

Francesco Muntoni, professor de neurologia pediátrica do ICH, disse que esta é a primeira vez que foi dado um passo tão importante na descoberta de um tratamento específico para esta doença. Agora, novos estudos mais amplos e de longo prazo irão permitir verificar se esta droga, que associa conhecimentos em genética e química, pode fazer uma diferença importante para a qualidade e a duração de vida de meninos com distrofia muscular de Duchenne.

A DMD é uma doença grave e limitante, que afeta um em cada 3.500 nascimentos do sexo masculino na população geral. Ela causa uma fraqueza muscular progressiva. Os pacientes não têm uma importante proteína em suas fibras musculares, conhecida como distrofina. Por volta da idade de 8 a 12 anos, os meninos acometidos param de andar, e por volta dos 20 anos de idade esta patologia pode se tornar tão grave que limita a expectativa de vida de seus portadores.

Fonte: The Lancet