FDA aprova medicamento que promete transformar o tratamento do câncer de pâncreas

A Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos aprovou um novo medicamento para câncer de pâncreas avançado, inaugurando uma nova era de tratamento para uma doença que, por muito tempo, foi considerada uma das mais sem esperanças da medicina. Em um ensaio clínico, os pacientes que receberam o comprimido, chamado daraxonrasib, viveram o dobro do tempo daqueles que receberam quimioterapia.

O medicamento, administrado na forma de dois comprimidos por dia, é o primeiro de seu tipo e gerou grande entusiasmo entre especialistas em câncer e pacientes. Embora não represente uma cura, é o primeiro tratamento a prolongar significativamente a vida de pacientes com câncer de pâncreas.

O daraxonrasib é produzido pela Revolution Medicines e será comercializado sob a marca Rasonque. Sua aprovação destina-se a pacientes com câncer de pâncreas metastático que já haviam passado por quimioterapia. Em um ensaio clínico fundamental, os participantes que receberam daraxonrasib apresentaram uma sobrevida mediana superior a 13 meses, em comparação com menos de sete meses para aqueles submetidos à quimioterapia. Alguns pacientes que receberam o medicamento durante os estudos clínicos sobreviveram por anos.

“Nunca vimos um benefício como este”, afirmou a Dra. Anna Berkenblit, diretora científica e médica da Pancreatic Cancer Action Network, uma organização de defesa de pacientes e de apoio à pesquisa na área.

A Revolution Medicines informou que o preço de tabela do medicamento seria de US$ 39.800 por mês, ou cerca de US$ 478.000 para um tratamento de um ano completo. Espera-se que a maior parte do custo seja coberta por planos de saúde, com custos variáveis a serem pagos diretamente pelos pacientes.

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Desde maio de 2026, mais de 2.000 pacientes receberam acesso antecipado e gratuito ao medicamento por meio de um programa de acesso expandido criado pela empresa após a conclusão de seu principal ensaio clínico. A empresa afirmou que os pacientes que recebem o medicamento por essa via passarão a contar com a cobertura dos planos de saúde.

Após designar o medicamento para uma análise acelerada, a FDA aprovou o daraxonrasib apenas 35 dias depois de aceitar o pedido da Revolution Medicines.

O pâncreas, uma glândula situada nas profundezas do abdômen, ajuda a regular o açúcar no sangue e a digestão. O câncer de pâncreas mata mais de 50.000 pessoas por ano nos Estados Unidos. Apenas 3% dos pacientes cujo câncer de pâncreas se disseminou para partes distantes do corpo sobrevivem por cinco anos após o diagnóstico. As poucas opções de tratamento disponíveis, tipicamente quimioterapias extenuantes, pouco contribuem para prolongar a vida. Durante anos, os pesquisadores haviam perdido a esperança de encontrar um tratamento mais eficaz para esse tipo de câncer.

Então, em um congresso sobre câncer realizado em maio, oncologistas se levantaram e aplaudiram quando foram apresentados os dados do estudo clínico que mostravam a duplicação do tempo de sobrevida.

O pesquisador responsável pela apresentação e pela condução do estudo principal, Dr. Brian Wolpin, do Dana-Farber Cancer Institute em Boston, disse em entrevista ter ficado impressionado com os resultados do estudo quando finalmente pôde analisá-los.

“Nunca vi nada parecido em estudos que conduzimos sobre câncer de pâncreas”, afirmou ele. “Eu só conseguia repetir: ‘Uau’.”

Quase todos os casos de câncer de pâncreas, bem como muitos de câncer de pulmão e de cólon, são alimentados por uma proteína celular mutante chamada KRAS. Sem ela, as células morrem. No entanto, parecia não haver um ponto de ancoragem para que um medicamento atacasse a proteína KRAS, que possui superfície lisa, e a bloqueasse. Por isso, a convicção predominante na área, há muito tempo, era a de que seria impossível desenvolver um fármaco capaz de visar especificamente a KRAS.

No entanto, ao longo de décadas, uma série de avanços científicos derrubou esse dogma. O sucesso do daraxonrasib demonstrou que a proteína KRAS poderia ser combatida. O medicamento utiliza uma abordagem inovadora que une moléculas para capturar e inativar a KRAS.

Kevan Shokat, cientista da Universidade da Califórnia em São Francisco, fez uma descoberta fundamental, publicada em 2013, que começou a refutar a ideia de que seria impossível desenvolver um fármaco direcionado à KRAS. Mais tarde, ele se juntou à Revolution Medicines como cofundador acadêmico e consultor.

O daraxonrasib frequentemente causa efeitos colaterais como erupções cutâneas, diarreia, fadiga e náusea. Vários pacientes que utilizaram o medicamento em ensaios clínicos relataram que esses efeitos podiam ser severos. Alguns afirmaram que prolongar a vida em 13 meses não era suficiente; eles queriam anos, ou até décadas, ao lado de suas famílias.

No entanto, nos últimos anos, estudos sobre o daraxonrasib começaram a apresentar resultados iniciais tão promissores que pacientes de todo o mundo correram para conseguir vagas nos ensaios clínicos que testavam o medicamento.

Oncologistas afirmam que o daraxonrasib é apenas o começo do que consideram uma nova era no tratamento do câncer de pâncreas e de outros tipos de câncer impulsionados pela mutação KRAS. A Revolution Medicines e outras empresas estão testando dezenas de medicamentos semelhantes que visam a KRAS em ensaios clínicos. Esses fármacos estão sendo testados isoladamente, em combinação entre si e em conjunto com quimioterapia e imunoterapia. Também estão sendo avaliados como terapias iniciais para o câncer de pâncreas.

A esperança, agora, é que, à medida que os tratamentos evoluem e melhoram, a maioria dos pacientes consiga manter a doença sob controle por anos ou até mesmo indefinidamente.

Saiba mais sobre "Câncer de pâncreas", "Adenocarcinoma: o que é", "Mutações genéticas" e "O que são metástases".

Confira a seguir o comunicado publicado pela FDA.

FDA aprova terapia-alvo pioneira em sua classe para câncer de pâncreas metastático

A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o Rasonque (daraxonrasib), um inibidor de RAS para a forma mais comum de câncer de pâncreas, oferecendo, meses antes do previsto, uma nova opção de tratamento para pacientes com câncer de pâncreas avançado.

Essa ação demonstra o compromisso da agência em agir com urgência, reduzindo atrasos desnecessários e promovendo tratamentos inovadores que podem fazer uma diferença significativa na vida de pacientes americanos e de suas famílias.

O Rasonque, um comprimido de administração única diária, tem como alvo múltiplas formas de uma proteína chamada RAS, um fator-chave no crescimento tumoral na maioria dos pacientes com adenocarcinoma pancreático, tipo de câncer que se origina nas células que revestem os ductos do pâncreas.

“A aprovação de hoje oferece uma nova opção fundamental para pacientes que enfrentam um câncer extremamente difícil e historicamente complicado de tratar. É nosso dever primordial levar mais curas e tratamentos eficazes aos pacientes o mais rápido possível”, afirmou o Comissário Interino da FDA, Kyle Diamantas. “Tenho imenso orgulho dos cientistas dedicados da FDA, cuja análise rápida e minuciosa e cujo compromisso incansável tornaram realidade esse marco inovador.”

A aprovação destina-se ao tratamento de adultos com adenocarcinoma pancreático metastático que já receberam pelo menos uma terapia sistêmica anterior ou que não são candidatos a terapias sistêmicas com múltiplos agentes.

Segundo o National Cancer Institute, cerca de 90% a 95% dos 67.000 novos casos de câncer de pâncreas diagnosticados anualmente nos Estados Unidos são de adenocarcinoma pancreático. Embora represente aproximadamente 3,2% de todos os diagnósticos de câncer, o adenocarcinoma pancreático é responsável por uma parcela desproporcionalmente alta das mortes pela doença, devido à detecção geralmente tardia, à evolução agressiva do quadro clínico e às opções de tratamento historicamente limitadas.

O principal suporte para a aprovação veio do estudo RASolute 302, um estudo clínico multicêntrico, randomizado e de rótulo aberto envolvendo 500 adultos, que demonstrou que o tratamento de segunda linha com o inibidor de RAS duplicou a mediana da sobrevida global em comparação com a quimioterapia à escolha do investigador em casos de adenocarcinoma ductal pancreático metastático associado a mutações RAS G12 (13,2 vs. 6,7 meses; P <0,001). Os pacientes randomizados para receber daraxonrasib também apresentaram uma melhora superior a duas vezes na sobrevida livre de progressão, um segundo desfecho primário (7,2 vs. 3,6 meses; P <0,001).

A magnitude dos benefícios em sobrevida global e sobrevida livre de progressão foi semelhante na população geral do estudo, que incluiu pacientes com mutações RAS menos comuns.

“Este medicamento apresentou resultados sem precedentes em uma área com grande necessidade médica não atendida”, disse Angelo de Claro, M.D., diretor do Centro de Excelência em Oncologia da FDA.

A FDA concedeu ao Rasonque as designações de “Terapia Inovadora” e “Medicamento Órfão”. O Rasonque recebeu a designação de Revisão Prioritária para essa indicação. O pedido também foi analisado no âmbito do programa piloto de Vouchers de Prioridade Nacional do Comissário, destinado a acelerar a análise de terapias que abordam prioridades nacionais de saúde pública.

Em maio, a FDA emitiu uma carta de autorização para prosseguimento, permitindo que a empresa responsável iniciasse um protocolo de tratamento por acesso expandido para o Rasonque, possibilitando o acesso dos pacientes ao medicamento experimental antes de sua aprovação, em conformidade com os regulamentos aplicáveis da FDA.

Os efeitos colaterais mais comuns do medicamento são erupção cutânea, diarreia, estomatite, náusea, fadiga, vômito, dor abdominal, edema, diminuição do apetite e hemorragia.

A FDA concedeu a aprovação à Revolution Medicines, Inc.

 

Fontes:
FDA, comunicado publicado em 26 de agosto de 2026.
The New York Times, notícia publicada em 26 de agosto de 2026.
MedPage Today, notícia publicada em 26 de agosto de 2026.