Após 20 anos, FDA aprovou novo medicamento para o tratamento das crises de dor da doença falciforme, a L-glutamina
A Food and Drug Administration (FDA), dos EUA, aprovou um medicamento em pó, a L-glutamina (Endari, Emmaus Medical, Inc.), para administração oral, indicado para reduzir as complicações agudas da doença falciforme em pacientes adultos e pediátricos com 5 anos ou mais.
A aprovação foi baseada em dados de um ensaio clínico multicêntrico, randomizado1, duplo-cego, controlado por placebo2, que matriculou 230 pacientes (5 a 58 anos) com anemia falciforme3 ou β°-talassemia4, que tiveram duas ou mais crises de dor nos 12 meses anteriores à inscrição no estudo. Pacientes elegíveis estabilizados com hidroxiureia durante pelo menos 3 meses continuaram sua terapia ao longo do estudo. Os pacientes foram randomizados para receber L-glutamina ou placebo2 durante 48 semanas, seguidas de três semanas de redução do fármaco5.
Saiba mais sobre "Anemia falciforme3" e "Talassemia4".
A eficácia foi demonstrada por uma redução no número de crises de dor até a 48ª semana entre os pacientes que receberam L-glutamina em comparação com aqueles que receberam placebo2. Uma crise de dor ou crise falciforme foi definida como a necessidade de ser atendido em uma sala de emergência6 ou em alguma instalação médica para tratar uma crise de dor relacionada à doença falciforme com o uso de um narcótico parenteral ou cetorolaco de trometamol parenteral. A ocorrência de síndrome7 torácica aguda, priapismo8 e sequestro esplênico9 foram consideradas crises falciformes.
Durante o período de 48 semanas, os pacientes que receberam L-glutamina apresentaram uma mediana de 3 crises de dor, em comparação com uma mediana de 4 crises para aqueles que receberam placebo2. O tratamento com L-glutamina também resultou em menos hospitalizações devido à dor falciforme, menor número de dias de internação (mediana 6,5 dias versus mediana 11 dias) quando ela era necessária e menor incidência10 de síndrome7 torácica aguda (8,6% vs 23,1%).
As reações adversas mais comuns que ocorreram em mais de 10% dos pacientes tratados com L-glutamina foram constipação11, náuseas12, dor de cabeça13, dor abdominal, tosse, dor nas extremidades, dor nas costas14 e dor torácica. A interrupção do tratamento devido a reações adversas foi relatada em 2,7% (n=5) dos pacientes que receberam L-glutamina. Essas reações adversas incluíram um caso de hiperesplenismo, dor abdominal, dispepsia15, sensação de queimação e fogacho.
A dose recomendada de L-glutamina é de 10 gramas a 30 gramas por dia (com base no peso corporal) tomado por via oral, duas vezes ao dia. Cada dose deve ser misturada com 240 ml de bebida em temperatura ambiente ou fria ou 120 ml a 180 ml de comida antes da ingestão da medicação.
A L-glutamina recebeu a designação de "medicamento órfão16" para doença falciforme. O Office of Orphan Products Development (OOPD), da FDA, destina-se a incentivar o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras. O desenvolvimento desta medicação foi apoiado, em parte, pelo OOPD Grants Program, que fornece subsídios para realizar estudos clínicos sobre segurança e eficácia de tratamentos para doenças raras.
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Fonte: FDA News & Perspective, em 7 de julho de 2017