FDA aprova fator anti-hemofílico modificado para a hemofilia A
A Food and Drug Administration (FDA) aprovou o Adynovate, fator anti-hemofílico (recombinante) PEGilado, para uso em adultos e adolescentes, com 12 anos ou mais, que têm hemofilia1 A. Adynovate é modificado para durar mais tempo no sangue2 e potencialmente levar à menor necessidade de injeções periódicas do que o fator anti-hemofílico não modificado quando usado para reduzir a frequência de hemorragias3.
Adynovate é aprovado para uso on-demand (quando necessário) no tratamento e controle de episódios hemorrágicos4 e para reduzir a frequência de episódios hemorrágicos4 (profilaxia) em doentes com hemofilia1 A. Adynovate consiste na molécula completa do Fator de Coagulação5 VIII (historicamente conhecida como fator anti-hemofílico) ligada a outras moléculas, ligação esta conhecida como polietilenoglicol (PEGilado). Esta ligação faz com que o produto dure por mais tempo no sangue2 do paciente.
Esta aprovação fornece uma importante opção terapêutica6 para o tratamento de doentes com hemofilia1 A e reduz a frequência de infusões de fator VIII necessárias para evitar sangramento, segundo Karen Midthun, diretora do Centro para Avaliação e Pesquisa Biológica da FDA.
A hemofilia1 A é um distúrbio da coagulação5 do sangue2, ligada ao sexo, hereditária, que afeta principalmente o sexo masculino, causada por defeitos encontrados no gene do Fator VIII. De acordo com o Centers for Disease Control and Prevention, dos Estados Unidos, a hemofilia1 A afeta um em cada 5.000 nascimentos do sexo masculino nos Estados Unidos. Os pacientes com hemofilia1 A podem apresentar episódios repetidos de hemorragia7 grave, principalmente nas articulações8, as quais podem ser severamente danificadas.
A segurança e eficácia de Adynovate foram avaliadas em um estudo clínico com 137 adultos e adolescentes com 12 anos e mais velhos, que comparou o regime de tratamento profilático (preventivo9) de rotina recomendado com a terapia on-demand. O teste demonstrou que o Adynovate foi eficaz na redução do número de episódios de sangramento durante os cuidados de rotina. Além disso, ele foi eficaz no tratamento e controle de episódios hemorrágicos4. Não houve preocupações de segurança identificadas durante o estudo.
Adynovate é fabricado pela Baxalta US Inc., com sede na Califórnia.